باحثة في معهد لوس أنجلوس لبحوث في مجال الطب الشرعي   د. بيا إلوستوندو

الانتماء:  أجادا للعلوم البيولوجية

الدور أو المنصب:  مدير الأبحاث

ما هو التعليم والتدريب الذي حصلت عليه للوصول إلى منصبك الحالي؟

لدي خلفية واسعة؛ فقد درست الكيمياء الحيوية وآليات الأمراض البشرية خلال دراستي الجامعية والدراسات العليا. خلال دراساتي لما بعد الدكتوراه، ركزت على وظيفة الميتوكوندريا في نماذج أمراض السكتة الدماغية والأمراض العصبية التنكسية العصبية (نيمان بيك) قبل أن أنضم إلى مجتمع الحثل العضلي. أردت توسيع نطاق خبرتي لتشمل حالات مرضية أخرى مثل الحثل العضلي، وفي عام 2018، انضممت إلى شركة AGADA Biosciences، وهي شركة متخصصة في الحثل العصبي العضلي. بدأت في منصب عالم، وسرعان ما تطورت إلى منصب مدير الأبحاث. في منصبي هذا، أشرف على علماء الأبحاث الذين يعملون على نماذج الفئران وأسماك الزرد للضمور العضلي.

ما الذي دفعك للعمل في مجال الأبحاث ودراسة ضمور العضلات على وجه الخصوص؟

قادني فضولي إلى إجراء الأبحاث، وقد ربطني اهتمامي ببيولوجيا الميتوكوندريا بالضمور العضلي لأن الميتوكوندريا تلعب دوراً هاماً في وظيفة العضلات، وإذا لم تعمل بشكل جيد، فقد يؤدي ذلك إلى ضعف العضلات وإصابتها بالإرهاق. تأسست شركة AGADA Biosciences خصيصاً لتسهيل تطوير الأدوية لأمراض العضلات النادرة، بما في ذلك مرض ضمور العضلات العضلي. ويتمثل أحد أهداف AGADA في تدريب وتطوير القوى العاملة العلمية التي تركز على ضمور العضلات. إن العمل في مجال إجراء أبحاث الحثل العضلي وتدريب العلماء في هذا المجال يحقق أهدافي المهنية.

ما هي المواضيع التي تدرسها؟

نبحث في الأسباب التي تؤدي إلى الخلل الوظيفي للعضلات في حالات الضمور العضلي. نقوم بتوليد وتوصيف تطور المرض وفعالية الأدوية بشكل منهجي في النماذج الحيوانية، بما في ذلك الفئران وأسماك الزرد. وهدفنا هو فحص وتحديد التدخلات (العقاقير والعلاج الجيني والبيولوجيات وغيرها) التي من المحتمل أن تحسن وظيفة العضلات في هذه الاضطرابات. بالإضافة إلى ذلك، نقوم أيضاً بدراسة النتائج الكيميائية الحيوية لتقييم فعالية الدواء لدى المرضى المشاركين في التجارب السريرية لضمور العضلات.

كيف سيساعد عملك المرضى؟ هل هو أكثر علمية في طبيعته، أم أنه قد يصبح علاجاً لمرض التهاب المفاصل الروماتيزمي الجلديق أو دكتوراه في الطببشكل عام؟

نحن نهدف إلى إيجاد تدخلات آمنة وفعالة في النماذج الحيوانية للضمور العضلي. نريد توفير البيانات التي توفر الثقة لنقل الدواء بأمان إلى التجارب السريرية البشرية. بعض دراساتنا ذات طبيعة علمية، ولكن هدفنا النهائي هو استخدام هذه النتائج كمؤشرات حيوية لتطور المرض والاستجابة للعلاج.

ما الذي تود أن يعرفه المرضى وغيرهم من المهتمين بداء جلوكوز الدم الحمراء عن الأبحاث (مشاريعك الخاصة وعن المجال بشكل عام)؟

نريد أن يعرف المرضى أن المجتمع العلمي قد أحرز تقدماً كبيراً في إيجاد علاجات لحالات الضمور العضلي مثل مرض ضمور العضلات. وهذا يعطينا الثقة بأنه من الممكن إحراز تقدم مماثل في إيجاد علاجات فعالة لضمور العضلات العضلي الذكري. تستخدم أبحاثنا الخاصة أحدث التقنيات، مثل تقنية CRISPR لتوليد نماذج أسماك الزرد لداء ضمور العضلات العضلي العضلي الليفي التي ستسمح بإجراء اختبارات سريعة وفعالة من حيث التكلفة على الأدوية.

ما الذي يلهمك لمواصلة العمل في هذا المجال؟

أريد أن تتحسن جودة حياة المرضى ومقدمي الرعاية؛ وهذا ما يلهمني لمواصلة إجراء الأبحاث.

كيف يمكن للمرضى تشجيعك ومساعدتك في عملك؟

يدعم المرضى هذه المبادرات من خلال المشاركة في التجارب السريرية وزيادة الوعي والقيام بجمع التبرعات. وهذا أمر محفز للغاية بالنسبة لي، وأود أن أقول لمجتمع البحث بأكمله.