اسم المنظمة: صندوق أبحاث LGMD2i

الموقع الإلكتروني:           http://www.lgmd2ifund.org/

فيسبوك       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

ما هو النوع الفرعي الذي تركز عليه مؤسستك في إدارة التنمية الدولية: 

نحن نركز حصريًا على LGMD2I

إذا كنت تركز على نوع فرعي، فهل هناك سجل وكيف يمكن للمرضى الانضمام إليه؟

نحن على دراية بسجل واحد: السجل العالمي للأمراض النادرة (https://www.fkrp-registry.org/). وعلى الرغم من أن مقره في المملكة المتحدة، إلا أنه سجل دولي يتكيف مع طبيعة الأمراض النادرة. إن LGMD2I مرض نادر جداً، مما يعني أن عدد المصابين به قليل من وجهة نظر مطوري الأدوية. ونظراً لأن الدراسات السريرية المتقدمة تتطلب الكثير من المشاركين، فإن وجود سجل عالمي سيساعد في تحديد عدد كبير من المشاركين المحتملين ويزيد من فرصة نجاح التسجيل في التجارب التي تشتد الحاجة إليها. لقد دعمنا هذا السجل مالياً لسنوات عديدة وأصبح رصيداً كبيراً لمجتمع LGMD2I.

هل مؤسستك غير ربحية؟ إذا كان الأمر كذلك، فما هو نوعها:        

نعم، نحن مؤسسة خاصة غير ربحية.

ما الذي ألهمك لإنشاء مؤسستك:

لقد كان للأشخاص الذين يعانون من مرض التصلب اللمفاوي العضلي الجانبي 2I دور مؤثر في تحديد تركيزنا ورسالتنا.

ما هي مهمة منظمتك؟

إيجاد علاج ومساعدة الأشخاص المصابين بمرض 2I في الحفاظ على جودة حياتهم.

ما هي الخدمات التي تقدمها مؤسستك

نحن لا نقدم خدمات. نحن نمول الأبحاث ونساعد في ربط الناس بالمعلومات حول المرض والرعاية الطبية.

ما أكثر ما تفخر به مؤسستك

لقد قمنا بتمويل بدء برامج في جميع مجالات العلاج الرئيسية (العلاج الجيني، والخلايا الجذعية، ...)، والتشخيص، وأدوات البحث (نموذج الفأر، والسجل، ...). وبفضل مشاركتنا، ازداد عدد الباحثين في مبادرة LGMD2I بشكل مطرد في جميع مناطق العالم. كان من المهم إنشاء كتلة حرجة معينة من المجموعات البحثية؛ والآن من المهم الحفاظ على استمرارها ...

ما الذي تريد أن يعرفه العالم عن منظمتك:

نحن نمول أي مشاريع بحثية لمرض LGMD2I يمكن أن تقربنا من التوصل إلى علاج، وندعم التشخيص على نطاق واسع. نحن نعتقد أن العلاج/العلاج المناسب لـ 2I سيكون مزيجاً من الطرائق التي من شأنها إصلاح الجين الخاطئ والمساعدة في إصلاح الضرر الذي لحق بالعضلات. يجب على أي مختبر لديه معرفة بحثية وتقنيات يمكن تطبيقها لتطوير علاج لمرض LGMD2I أن يتواصل معنا.

كيف يمكن للأشخاص المشاركة في دعم مؤسستك:

نرحب بأي شخص لديه معلومات عن المرض أو مهتم بإيجاد علاج له بالتواصل معنا.

ما هي أفضل طريقة للاتصال بمؤسستك:

لمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ الدكتور جان بيير لوران، مسؤول البرنامج عبر البريد الإلكتروني: jpl@lgmd2ifund.org