"تسليط الضوء على أبحاث معهد جورج واشنطن العالمي للأبحاث الطبية"

باحثة في أمراض الغدد اللمفاوية جيفري س. تشامبرلين، دكتوراه

الانتماء:  كلية الطب بجامعة واشنطن

الدور أو المنصب: أستاذ، كرسي مكاو في ضمور العضلات، مدير مركز ويلستون لأبحاث ضمور العضلات - سياتل

ما هو التعليم والتدريب الذي حصلت عليه للوصول إلى منصبك الحالي؟

لقد حصلت على درجة البكالوريوس والدكتوراه في الكيمياء الحيوية، ثم حصلت على تدريب ما بعد الدكتوراه في علم الوراثة الجزيئية

ما الذي دفعك للعمل في مجال الأبحاث ودراسة ضمور العضلات على وجه الخصوص؟

أثناء دراستي للحصول على درجة الدكتوراه أصبحت مهتماً بتطوير العضلات وبدأت أتعلم عن أمراض العضلات. قمت بتدريب ما بعد الدكتوراه في دراسة ضمور العضلات الدوشيني، وأصبحت مهتماً ومفتوناً بمفهوم العلاج الجيني. عندما بدأت مختبري الخاص، قررت التركيز على العلاج الجيني لحالات الضمور العضلي وكذلك على دراسة وظيفة البروتينات المعيبة في حالات الضمور العضلي المختلفة.

ما هي المواضيع التي تدرسها؟

أدرس حاليًا طرق العلاج الجيني لاضطرابات العضلات، بما في ذلك نواقل توصيل الجينات إلى أنسجة العضلات، وشرائط تنظيم الجينات لتشغيل الجينات وإيقافها في الأنسجة المختلفة، ودور الجهاز المناعي في حالات الحثل وفي سياق العلاج الجيني. كما أدرس أيضاً وظيفة وتفاعلات البروتينات المختلفة التي تساهم في وظيفة العضلات ومرضها، مثل الديستروفين وFKRP.

كيف سيساعد عملك المرضى؟ هل هي ذات طبيعة علمية أكثر أم أنها قد تصبح علاجاً لمرضى التهاب المفاصل الروماتيزم أو الأطباء بشكل عام؟

يركز عملنا على الجانب العلمي والعلاجي على حد سواء. نحن نعتقد أن أفضل طريقة لتطوير علاجات فعالة هي الفهم التفصيلي للبيولوجيا الأساسية الكامنة وراء اضطرابات العضلات المختلفة. نستخدم هذا البحث الأساسي لتوجيه تطوير الجينات ووسائل التوصيل اللازمة للعلاج الجيني الآمن والفعال.

ما الذي تود أن يعرفه المرضى وغيرهم من المهتمين بداء جلوكوز الدم الحمراء عن الأبحاث (مشاريعك الخاصة وعن المجال بشكل عام)؟

لقد تحول العلاج الجيني من مفهوم مستقبلي إلى نهج واعد لعلاج الاضطرابات الوراثية. وقد تمت الموافقة الآن على العديد من العلاجات الجينية للاستخدام التجاري ويمكن وصفها من قبل الأطباء. أعتقد أن العلاجات الجينية هي النهج الواعد لعلاج معظم أنواع الحثل العضلي المختلفة. ومن المهم أيضًا أن ندرك أن التحديات التي تحد من تطوير العلاج الجيني للعديد من حالات الضمور العضلي هي نفسها بالنسبة للاضطرابات المختلفة، وأن التقدم في أحدها يساعد على تقريب العلاجات من العيادة لجميع حالات الضمور العضلي. وتجري حالياً تجارب العلاج الجيني على العديد من حالات الضمور العضلي ويقترب الكثير من حالات الضمور العضلي من الاختبار. نحن على حافة ثورة في تطوير وتطبيق العلاجات الجينية الجديدة، وأعتقد أن هذا وقت رائع لرؤية هذه التقنيات الجديدة تبدأ أخيراً في مساعدة المرضى وعائلاتهم.

ما الذي يلهمك لمواصلة العمل في هذا المجال؟

لقد عملت على علاج ضمور العضلات لمدة 30 عاماً، وها أنا أشهد أخيراً تطبيق علاجات جديدة والعمل بها في العيادة. هذا هو الوقت الأكثر إثارة في مسيرتي المهنية، ويسعدني أن أكون قادراً على المساهمة في تطوير أساليب جديدة لعلاج أنواع مختلفة من اضطرابات العضلات.

كيف يمكن للمرضى تشجيعك ومساعدتك في عملك؟

يتناقص تمويل البحث العلمي في جميع أنحاء البلاد، ويبدو أن هناك ما يشبه الحرب على الأفكار والمبادئ العلمية التي يتم تدريسها واستكشافها في العديد من الجهات. إن أهم شيء يمكن للمرضى وأفراد أسرهم القيام به هو تشجيع أعضاء حكوماتهم المحلية والوطنية على دعم البحث العلمي في الجامعات على الصعيد الوطني. يتم تطوير جميع الأساليب المبتكرة والجديدة للعلاجات تقريبًا، مثل العلاجات الجينية والخلايا، حصريًا في الجامعات قبل أن تتبناها في نهاية المطاف شركات التكنولوجيا الحيوية وشركات الأدوية الكبرى.

 

* * * * يرجى إبداء الإعجاب والتعليق ومشاركة هذا المنشور للمساعدة في زيادة الوعي بمرض التهاب اللثة الغدد اللمفاوية الجلدي!

* * * * لمعرفة المزيد عن الحثل العضلي الحزامي الطرفي (LGMD) أو لقراءة المزيد من "مقابلات تحت الضوء"، يرجى زيارة موقعنا على https://lgmd-info.org

#P5TCureLGMD

#L5TLgmdDay2018