NAME DER ORGANISATION: Koalition zur Heilung von Calpain 3
WEBSITE: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Koalition zur Heilung von Calpain 3: Überwindung der LGMD2A/Calpainopathie
Twitter: @CureCalpain3
AUF WELCHEN UNTERTYP VON LGMD KONZENTRIERT SICH IHRE ORGANISATION:
LGMD2A, eine Form der Calpainopathie
WENN SIE SICH AUF EINEN UNTERTYP KONZENTRIEREN, GIBT ES DANN EIN REGISTER UND WIE KÖNNEN SICH PATIENTEN ANSCHLIESSEN?
Ja, wir unterhalten das weltweite LGMD2A-Patientenregister. Es ist ganz einfach, sich anzumelden unter www.lgmd2a.org
Ist Ihre Organisation eine Non-Profit-Organisation? Wenn ja, welche Art:
Ja, wir sind eine in den USA ansässige 501 (c)(3) steuerbefreite gemeinnützige Organisation.
WAS HAT SIE BEI DER GRÜNDUNG IHRER ORGANISATION INSPIRIERT?:
Die Coalition to Cure Calpain 3 (C3) wurde 2010 mit dem Ziel gegründet, Forschungsarbeiten zu finanzieren, die sich auf das Verständnis der Biologie von LGMD2A, einer Form der Calpainopathie, und auf die Suche nach einem Heilmittel dafür konzentrieren. Die Organisation wurde von Patienten und ihren Familien ins Leben gerufen, die frustriert waren über den Mangel an Wissen über die Krankheit und die Tatsache, dass nur sehr wenig Forschung betrieben wurde. Für einige von uns dauerte es sogar Jahrzehnte, bis sie eine konkrete Diagnose erhielten. Unsere Motivation ist der Wunsch, die Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern, LGMD2A-Patienten, ihren Familien und Freunden sowie der Allgemeinheit zu fördern, um dieser unzureichend erforschten und unterfinanzierten "Waisenkrankheit" ein Ende zu setzen.
WAS IST DER AUFTRAG IHRER ORGANISATION?
C3 setzt sich für die Behandlung und letztendlich Heilung der Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2A (LGMD2A), einer Form der Calpainopathie, ein. Unsere Aufgabe ist es, hochwirksame Forschung und klinische Studien zu finanzieren, während wir die weltweite Gemeinschaft über diese Krankheit aufklären.
WELCHE DIENSTLEISTUNGEN BIETET IHRE ORGANISATION AN?
- Finanzierung der Forschung im Bereich LGMD2A/Calpainopathie
- Führung des globalen Patientenregisters für LGMD2A/Calpainopathie
- Aufklärung der weltweiten Gemeinschaft (einschließlich der wissenschaftlichen Gemeinschaft sowie der Patienten, ihrer Familien und der allgemeinen Öffentlichkeit) über die Krankheit über unsere Website, soziale Medien, Präsenz auf wissenschaftlichen Konferenzen und E-Mail-Kommunikation
- Bieten Sie ein Unterstützungsforum für Patienten und ihre Familien auf Facebook an (E-Mail C3 Direktorin für Patientenbetreuung Carol Abraham zum Beitritt)
WORAUF IST IHRE ORGANISATION AM MEISTEN STOLZ:
Wir sind besonders stolz darauf, dass es uns gelungen ist, hochkarätige Wissenschaftler zu gewinnen und zu unterstützen, um die Kalpainopathieforschung voranzutreiben. Dr. Melissa Spencer leitet unseren wissenschaftlichen Beirat seit unserer Gründung im Jahr 2010 und arbeitet mit Dr. Kevin Campbell, Eric Hoffman und Lou Kunkel zusammen. Dr. Jennifer Levy kam 2016 als erste wissenschaftliche Direktorin von C3 zu uns und hat die Zahl der von uns finanzierten Forschungsprojekte mehr als verdoppelt. Die Tatsache, dass unsere Stiftung, die ursprünglich nur eine Idee war, mit der wir versuchen wollten, etwas zu bewirken, fast $1,5 Millionen Dollar für die Calpainopathie-Forschung bereitgestellt hat, die von führenden Wissenschaftlern - Dr. Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub - durchgeführt wird, ist etwas, auf das wir wirklich stolz sind.
Was möchten Sie, dass die Welt über IHRE ORGANISATION erfährt?:
Vor kurzem haben wir eine Gentherapie-Initiative ins Leben gerufen, die darauf abzielt, das Verständnis der Gentherapie als Behandlungsmethode für LGMD2A zu beschleunigen, indem sie die Erforschung mehrerer Gentherapieansätze finanziert. Wenn die Ergebnisse aktueller oder künftiger Forschungsprojekte der Gentherapie-Initiative positiv ausfallen, können sie für die Einleitung klinischer Studien für LGMD2A-Patienten genutzt werden. Halten Sie Ausschau nach Ankündigungen von uns, da wir weiterhin neue Projekte finanzieren. http://www.curecalpain3.org/research
WIE KÖNNEN SICH MENSCHEN AN DER UNTERSTÜTZUNG IHRER ORGANISATION BETEILIGEN?
Es ist ein langer und teurer Prozess, eine Therapie vom Forschungslabor bis zur klinischen Prüfung zu bringen. Die wichtigste Art und Weise, wie Menschen die Arbeit unserer Organisation unterstützen können, ist eine Spende. Jeder Dollar macht einen Unterschied in unseren Bemühungen, diese muskelschwächende Krankheit zu heilen.
Spender können auf drei Arten spenden:
– unsere Webseite (online)
- unser Crowdrise-Kampagne (online)
- per Post per Scheck (offline)
E-Mail und fragen Sie nach einem Spendenformular oder laden Sie es herunter unter http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
WIE SIE IHRE ORGANISATION AM BESTEN KONTAKTIEREN KÖNNEN:
E-Mail an uns unter info@curecalpain3.org. Wir werden antworten!
GIBT ES SONST NOCH ETWAS, DAS SIE HINZUFÜGEN MÖCHTEN?
Wenn Sie wissen, dass Sie eine Form der Gliedergürtel-Muskeldystrophie haben, setzen Sie sich bitte für einen Gentest ein, um Ihren Typ zu bestimmen. Alle LGMD-Organisationen und die wissenschaftliche Gemeinschaft müssen noch viel über diese Gruppe von Krankheiten lernen, und Sie können helfen, indem Sie sich in das entsprechende Patientenregister eintragen. Suchen Sie die vielen Selbsthilfegruppen auf; Sie sind nicht allein. Seien Sie sich bitte bewusst, dass wir motiviert sind und jeden Tag daran arbeiten, mehr über die Calpainopathie zu erfahren und eine Behandlung oder Heilung zu finden.
