LGMD-Organisationen

Die Argentinische Gesellschaft für Muskeldystrophie (ADM) ist eine gemeinnützige Organisation, die 1983 in Argentinien von einer Gruppe von Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen (NMD), ihren Familienangehörigen und Gesundheitsdienstleistern gegründet wurde. Ihre Aufgabe besteht darin, die Lebensqualität von Menschen mit neuromuskulären Erkrankungen durch qualifizierte Pflege und Information zu verbessern, die Entwicklung medizinischer Fähigkeiten für ihre Pflege und Behandlung zu fördern und die Forschung und die öffentliche Politik zu unterstützen.

Im Jahr 2020, LGMD-ADM-Projekt wurde gegründet, um in Zusammenarbeit mit der wissenschaftlichen Gemeinschaft einen nationalen Maßstab für Menschen mit LGMD zu setzen.

Die Daniel Ferguson Stiftung ist eine gemeinnützige australische Wohltätigkeitsorganisation, die sich zum Ziel gesetzt hat, das Leben von Menschen zu verbessern, die mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ 2A/R1 (LGMD2A/R1).

Die Stiftung trägt den Namen von Daniel Ferguson, einem Menschen, der seit mehr als 25 Jahren mit Gliedergürtelmuskeldystrophie Typ 2A/R1 lebt und es sich zur Aufgabe gemacht hat, anderen Menschen mit LGMD 2A/R1 ein erfülltes und angenehmes Leben zu ermöglichen, und zwar mit dem gleichen Engagement, das er in allen Bereichen seines Lebens an den Tag legt.

Die französische Vereinigung für Muskeldystrophie (AFM-Téléthon Verein) setzt sich aus Patienten und ihren Familien zusammen, die von genetischen, seltenen und fortschreitenden Krankheiten betroffen sind, die zu schweren Behinderungen führen.

Die französische LGMD-Patientengruppe wurde Anfang 2018 gegründet und ist Teil der AFM-Téléthon Association (Französische Muskeldystrophie-Vereinigung). Sie konzentriert sich auf alle Subtypen der Gliedergürtel-Muskeldystrophie mit dem Ziel, Behandlungen zu finden, egal wie lange es dauert!

"Verein "Conquistando Escalones wurde geschaffen für Menschen mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ IF/D2 (LGMD 1F/D2) und ihre Familien. In den vergangenen 15 Jahren wurden große Fortschritte in der Erforschung dieser Krankheit gemacht, aber die wichtigste Entdeckung wurde 2013 gemacht: Die Fehlfunktion des Gens TNPO3, die diese Krankheit verursacht, macht Menschen, die von LGMD 1F/D2 betroffen sind, immun gegen HIV-Infektionen und sie könnten ein mögliches Heilmittel für AIDS sein. Seit dieser äußerst wichtigen Entdeckung, nicht nur für die von LGMD 1F/D2 betroffenen Menschen, sondern auch für Millionen von Menschen, haben wir die Aufmerksamkeit der Medien und Unternehmen auf uns gezogen. Dies half uns, uns selbst und die Bedeutung dieser Forschung bekannt zu machen, und ermöglichte es uns, mehrere Veranstaltungen zu organisieren, um das Geld zu sammeln, mit dem wir direkt ein internationales Forschungsprojekt über LGMD 1F/D2 und AIDS mit dem Ziel der Heilung beider Krankheiten finanzieren können.

Die Familiengruppe der Beta-Sarkoglykanopathie (GFB ONLUS) ist eine Gruppe von Familien mit Menschen mit Beta-Sarkoglykanopathie und anderen Gliedergürtel-Muskeldystrophien. Die GFB ONLUS ist eine gemeinnützige Organisation und wurde gegründet, um Forschungsprojekte zur Behandlung von Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2E/R4 (LGMD2E/R4).

Die GFB ONLUS-Familie wurde im Februar 2013 gegründet und hat seit 2012 mehr als $ 700.000 für die Erforschung von LGMD 2E/R4 gesammelt. Neben anderen Initiativen finanziert der Verein derzeit ein Gentherapieprojekt über LGMD 2E/R4.

Die Italienische Vereinigung Calpain 3 (AICa3 Onlus) ist eine gemeinnützige Organisation mit dem Schwerpunkt auf dem Kampf gegen Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2A/R1 (LGMD 2A/R1), verursacht durch Calpain-3-Mangel.

Die AICa3 hat es sich zur Aufgabe gemacht, die Forschung zu unterstützen, um eine therapeutische Behandlung zu finden, die der Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2A/R1 (LGMD 2A/R1) und anderen Calpainopathien ein endgültiges Ende setzt. Da es sich um eine sehr seltene und daher fast unbekannte Krankheit handelt, wollen wir das öffentliche Interesse für die Betroffenen wecken und aufrechterhalten, indem wir die wissenschaftliche Forschung fördern und unterstützen, Mittel dafür sammeln und durch den Austausch von Informationen und Erfahrungen all jenen helfen, die mit diesem Problem konfrontiert sind.

Die Italienische Vereinigung für Emery-Dreifuss-MuskeldystrophieAIDMED, auch bekannt als AIDMED, ist eine gemeinnützige soziale Organisation, die darauf abzielt, alle Menschen, die von dieser Krankheit betroffen sind, und diejenigen, die uns unterstützen wollen, einzubeziehen und ein Netzwerk der Solidarität und Unterstützung in schwierigen Zeiten aufzubauen. Emery Dreifuss Muskeldystrophie/LGMD1B ist auf eine genetische Mutation zurückzuführen, die sichtbare Schäden an der Skelettmuskulatur und am Herzmuskel verursacht.

Zu den Zielen der Vereinigung gehört die Unterstützung von Forschungsprojekten zu diesen genetischen Mutationen. Je mehr Beiträge wir sammeln können, desto schneller werden die Ziele dieser Forschungsprojekte in die Realität umgesetzt.

UILDM wurde im August 1961 von Federico Milcovich gegründet und ist die nationale italienische Referenzvereinigung für Menschen mit Dystrophien und anderen neuromuskulären Erkrankungen. Die UILDM LGMD Group konzentriert sich nicht auf einen bestimmten LGMD-Untertyp, sondern schließt alle Formen von LGMD ein. Die Aktivitäten der UILDM LGMD Group konzentrieren sich auf die Förderung der Entwicklung einer LGMD-Gemeinschaft, die Bereitstellung wissenschaftlicher und medizinischer Informationen über LGMD und die Unterstützung des Austauschs von Erfahrungen und Ratschlägen zwischen Menschen, die an der gleichen Krankheit leiden.

Diese Assoziation wird auf Japanisch als "Nihon dysferlinopathy kanjya-kai" und PSDJ,Patientenvereinigung für Dysferlinopathie (MM/LGMD2B/DACM) Japan' auf Englisch.

PADJ wurde für die Kommunikation zwischen japanischen und internationalen Patienten mit Dysferlinopathie gegründet (Miyoshi-Myopathie, Miyoshi-Muskeldystrophie 1 (MMD1) und Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2B/R2 (LGMB 2B/R2)Entwicklung einer frühzeitigen Behandlung der Dysferlinopathie mit dem Ziel einer vollständigen Heilung.

Stichting Spierkracht ist eine gemeinnützige Organisation mit Sitz in den Niederlanden, die sich vor allem auf folgende Bereiche konzentriert Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2D/R3 (LGMD 2D/R3). Die Organisation wendet sich an alle Patienten und ihre Familien, bei denen in den Niederlanden LGMD2D diagnostiziert wurde. Der Schwerpunkt liegt auf Bewusstseinsbildung, Aufklärung, Problemlösung und allem, was Sie wissen müssen, bevor Sie sich für eine Studie anmelden.

Außerdem stehen den Angehörigen von Patienten mit LGMD2D zuverlässige Informationen zu allen geeigneten Themen in den verschiedenen Lebensphasen der Patienten zur Verfügung. Wir haben auch einen qualifizierten Patientenexperten und arbeiten an der Frühdiagnose und Patientenberatung nicht nur für die niederländischen Patienten, sondern weltweit.

"Verein "Conquistando Escalones wurde geschaffen für Menschen mit Gliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ IF/D2 (LGMD 1F/D2) und ihre Familien. In den vergangenen 15 Jahren wurden große Fortschritte in der Erforschung dieser Krankheit gemacht, aber die wichtigste Entdeckung wurde 2013 gemacht: Die Fehlfunktion des Gens TNPO3, die diese Krankheit verursacht, macht Menschen, die von LGMD 1F/D2 betroffen sind, immun gegen HIV-Infektionen und sie könnten ein mögliches Heilmittel für AIDS sein. Seit dieser äußerst wichtigen Entdeckung, nicht nur für die von LGMD 1F/D2 betroffenen Menschen, sondern auch für Millionen von Menschen, haben wir die Aufmerksamkeit der Medien und Unternehmen auf uns gezogen. Dies half uns, uns selbst und die Bedeutung dieser Forschung bekannt zu machen, und ermöglichte es uns, mehrere Veranstaltungen zu organisieren, um das Geld zu sammeln, mit dem wir direkt ein internationales Forschungsprojekt über LGMD 1F/D2 und AIDS mit dem Ziel der Heilung beider Krankheiten finanzieren können.

Proyecto Alpha ist ein gemeinnütziger spanischer Verein, der gegründet wurde, um den Betroffenen und ihren Angehörigen zu helfen, die an Gliedergürtel-Muskeldystrophie aufgrund eines Mangels an einem der Proteine leiden, die den Sarcoglycan-Typ-Komplex bilden: Alpha, Beta, Gamma und Delta)

Jenseits von Etiketten und Beschränkungeneine gemeinnützige Organisation, die gegründet wurde, um Gelder zu sammeln, die ausschließlich für Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2A/R1 (LGMD 2A/R1) und über den Krankheitsverlauf und die damit verbundenen Probleme der LGMD 2A/R1 aufzuklären, wie ich sie aus meinen persönlichen Erfahrungen berichten kann.

Als BL&L im Jahr 2007 gegründet wurde, wollten wir, dass die Organisation über den aktuellen Stand der Krankheit und die Vorstellungen von dem, was kommen wird, hinausblickt; dass wir daran glauben, dass es ein Heilmittel gibt und wir es finden werden; und dass wir auf die Zukunft hoffen.

Stiftung Camron's Cure ist eine gemeinnützige Organisation, die sich darauf konzentriert, Menschen, die von dieser seltenen Krankheit betroffen sind, zu vereinen und die Forschung zu unterstützen, um eine Heilung und Behandlung für Gliedergürtelmuskeldystrophie, Typ 2S/R18 (LGMD 2S/R18) zu finden.

Koalition zur Heilung von Calpain 3 (C3) hat ein klares Ziel: die Heilung von Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2A (LGMD2A/R1)auch Calpainopathie genannt. In den letzten zehn Jahren war C3 in den USA führend bei der Finanzierung der LGMD2A/R1-Forschung und wird von der wissenschaftlichen Direktorin Dr. Jennifer Levy geleitet, die das Förderprogramm mit Schwerpunkt auf Gen- und Zelltherapie, neuen Ansätzen, der Entwicklung von Instrumenten und der Vorbereitung auf klinische Studien leitet.

Stiftung CureLGMD2i ist eine gemeinnützige Einrichtung, deren Ziel es ist, Spitzenforschungseinrichtungen zu unterstützen, die an der Entwicklung einer wirksamen Behandlung oder Heilung für Gliedergürtel-Muskeldystrophie, Typ 2I/R9 (LGMD2I/R9).

Die CureLGMD2i Foundation wurde von der Familie Brazzo gegründet, als bei ihrer Tochter Samantha im Alter von zwei Jahren eine Gliedergürtelmuskeldystrophie (LGMD Typ 2I/R9) diagnostiziert wurde. Damals stellten die Brazzos fest, dass es keine Organisationen gab, die Spenden speziell für die Erforschung von LGMD 2I/R9 entgegennahmen. Sie beschlossen, diese gemeinnützige Organisation (früher bekannt als Samantha J. Brazzo Foundation) zu gründen, um das Bewusstsein für LGMD 2I/R9 zu schärfen und Spenden für die Erforschung dieser fortschreitenden Krankheit zu sammeln.

Die Dion Children Foundation für seltene Krankheiten ist eine gemeinnützige öffentliche Wohltätigkeitsorganisation, deren Ziel es ist, das Bewusstsein für seltene und sehr seltene genetische Krankheiten wie die Limb-Girdle-Muskeldystrophie, von denen Kinder betroffen sind, zu schärfen, um Mittel für die Erforschung und Entwicklung potenzieller Behandlungs- und Heilungsmöglichkeiten für diese verheerenden Krankheiten bereitzustellen. Wir vom Dion Children Fund sind davon überzeugt, dass kein Kind zurückgelassen werden sollte. Unsere Kinder sind wichtig, ebenso wie das Leben so vieler anderer Kinder, die von seltenen genetischen neuromuskulären Krankheiten betroffen sind.

Die Jain-Stiftung ist eine private Stiftung ohne Erwerbszweck, deren Ziel die Heilung von Muskeldystrophien ist, die durch Dysferlin-Proteinmangel verursacht werden, wozu auch die klinischen Erscheinungsformen gehören Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2B/R2 (LGMD 2B/R2) und Miyoshi-Muskeldystrophie 1 (MMD1). Die Stiftung wird privat finanziert und wirbt nicht um Mittel von Patienten oder aus anderen Quellen.

Die gezielte Strategie der Stiftung umfasst die Finanzierung und aktive Überwachung des Fortschritts wissenschaftlicher Forschungsprojekte auf dem Weg zu einer Heilung, die finanzielle und logistische Unterstützung vielversprechender Arzneimittelkandidaten, um deren klinische Erprobung zu beschleunigen, die Finanzierung klinischer Versuche und Studien, die Förderung der Zusammenarbeit zwischen Wissenschaftlern sowie die Aufklärung von LGMD 2B/R2 und Miyoshi-Patienten über ihre Krankheit und die Unterstützung bei der Diagnose (z. B. Finanzierung von Dysferlin-Protein- und Genmutationsanalysen).

Die Kurt + Peter StiftungDie gemeinnützige Organisation wurde von der Familie und den Freunden von Kurt und Peter Frewing gegründet, um Geld zu sammeln und es in die Hände von Forschern zu leiten, die die besten Chancen haben, eine Behandlung oder Heilung für Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2C/R5 (LGMD 2C/R5). Seit 2010 hat die Kurt+Peter-Stiftung mehr als $1 Million für die Erforschung von LGMD 2C/R5 aufgebracht. Neben anderen Initiativen finanziert die Stiftung derzeit die Entwicklung eines Exon-Skipping-Präparats, von dem die Stiftung hofft, dass es die Mehrheit der LGMD 2C/R5-Mutationen behandeln kann.

Die LGMD-1D DNAJB6-Stiftung ist eine gemeinnützige öffentliche Stiftung, deren Aufgabe es ist, eine zentrale Anlaufstelle für Menschen mit der Diagnose Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 1D/D1 (LGMD1D) um sich zu treffen, relevante Nachrichten zu bündeln und Spendenaktionen zu starten, um die Forschung voranzutreiben. Die genetische und molekulare Forschung im Bereich dieser seltenen Krankheiten explodiert förmlich, und Techniken, die zur Heilung entwickelt werden, können oft mit anderen Menschen geteilt werden, die von anderen lähmenden genetischen Störungen betroffen sind, die scheinbar nichts miteinander zu tun haben. Unser Anliegen ist relativ klein, aber unsere Vision umfasst alle Menschen, die mit einer unterschätzten genetischen Störung zu kämpfen haben.

Die LGMD2D-Stiftung ist eine private Stiftung ohne Erwerbszweck, deren Aufgabe es ist, die Entwicklung eines Heilmittels oder einer Therapie für Gliedergürtel Muskeldystrophie Typ 2D/R3 (LGMD 2D/R3). Neben der Aufklärung von Patienten und Ärzten unterhält die Stiftung ein Patientenregister, finanziert und überwacht Forschung und Fortschritte, bietet finanzielle Unterstützung zur Beschleunigung klinischer Studien und fördert die wissenschaftliche Zusammenarbeit.

Die LGMD 2D Foundation hat es sich zur Aufgabe gemacht, Forschung und klinische Studien zu unterstützen, um die Entwicklung von Behandlungs- und Heilungsmöglichkeiten für LGMD 2D/R3 zu beschleunigen. Die im September 2013 gegründete Stiftung setzt sich für den Aufbau und die Pflege eines internationalen Patientenregisters für Personen mit der Diagnose LGMD 2D/R3 sowie für die Unterstützung der einschlägigen wissenschaftlichen Forschung ein.

Die LGMD2L-Stiftungist es, die von der seltenen Krankheit betroffenen Menschen zu vereinen. Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 2L/R12 (LGMD 2L/R12). Außerdem wollen wir ein offenes Forum bieten, um Kontakte zu knüpfen, zu diskutieren und schließlich eine Gemeinschaft von LGMD 2L/R12-Mitgliedern aufzubauen. Obwohl unsere Krankheit selten ist und kaum verstanden wird, haben wir diese Stiftung gegründet, um eine Datenbank von LGMD 2L/R12-Patienten für zukünftige wissenschaftliche Forschung und klinische Studien aufzubauen. Der einzige Weg, eine Veränderung herbeizuführen, besteht darin, diejenigen zu vereinen, die sich für eine Heilung einsetzen!

Die LGMD2i-Forschungsfonds ist eine private Stiftung ohne Erwerbszweck, deren Ziel es ist, die Entwicklung einer Behandlung für Gliedergürtel Muskeldystrophie Typ 2I/R9 (LGMD 2I/R9). Mit seinem Stipendienprogramm fördert der LGMD2I-Forschungsfonds die Grundlagenforschung, unterstützt die Vorbereitung auf klinische Studien und die Umsetzung vielversprechender wissenschaftlicher Erkenntnisse in die Klinik.

McColl-Lockwood-Labor für Muskeldystrophieforschung ist eine gemeinnützige Einrichtung mit dem Ziel, experimentelle Therapien zur Behandlung von Muskeldystrophien zu entwickeln und die Umsetzung experimenteller Therapien in klinische Studien zu erleichtern, um die Lebensqualität von Patienten mit dieser Krankheit zu verbessern. Die 2003 ins Leben gerufene Carolinas Muscular Dystrophy Research Endowment widmet sich der Unterstützung der Forschung für ausgewählte Arten von Muskeldystrophien, insbesondere GliedergürtelDas Projekt wird derzeit im McColl-Lockwood-Labor für Muskeldystrophieforschung am Carolinas Medical Center unter der Leitung von Qi Long Lu, MD, PhD, durchgeführt.

Team Titin, Inc.. ist eine gemeinnützige Gesellschaft. Unsere Aufgabe ist es, Einzelpersonen, Familien und ihre Gesundheitsdienstleister zu unterstützen und als Katalysator für die akademische und industrielle Forschung zu dienen, um ein besseres Verständnis von Titin-bezogenen Störungen zu entwickeln. Veränderungen im TTN-Gen (Titin) verursachen ein Spektrum von Muskel- und Herzerkrankungen, die von selten bis häufig reichen und sich negativ auf die Gesundheit und Lebensqualität auswirken können. Titin-bedingte Herzerkrankungen sind die häufigste genetische Ursache für eine Herzerkrankung namens dilatative Kardiomyopathie. Die Schätzungen schwanken, aber bis zu 1 von 500 Erwachsenen kann diese Erkrankung haben.

Die Stiftung Speak (TSF) ist eine gemeinnützige Organisation, die ausschließlich von Freiwilligen geleitet wird, die mit einer Form von Muskeldystrophie leben oder einen Angehörigen mit einer Behinderung haben. Wir sind eine gemeinnützige, glaubensbasierte Organisation, die sich dafür einsetzt, Menschen jeden Alters bei der Bewältigung und Überwindung der Herausforderungen des Lebens mit einer Neuromuskuläre Erkrankung (NMD). Wir sind auch für Menschen mit anderen Erkrankungen da. Wir kennen die Herausforderungen, mit denen viele Menschen mit MD konfrontiert sind, aus eigener Anschauung. TSF wurde gegründet, um eine Gemeinschaft zu vereinen, allen Menschen mit Behinderungen eine Stimme zu geben und die Rechte derer zu verteidigen, die sie brauchen. Ein zentraler Teil unserer Mission ist es, Menschen mit NMD zu erreichen, ihr Leben durch Mentorenschaft zu verbinden, Informationen und Unterstützung zu bieten und Hoffnung zu wecken. Eine Möglichkeit, dies zu tun, ist unsere jährliche Sommerkonferenz, die einen Rahmen für den Aufbau von Beziehungen und für Bildungsveranstaltungen zu den vielen Themen bietet, die Menschen mit NMD am stärksten betreffen. Wir hoffen, dass wir mit denjenigen, bei denen die Diagnose neu gestellt wurde, in Kontakt treten können, damit wir Ihnen eine Gemeinschaft mit hilfreichen Informationen und Ressourcen zur Verfügung stellen können, die Ihnen eine große Hilfe sein wird. Die Internationale LGMD-Konferenz ist eine Projekt der Stiftung The Speak Foundation. Die LGMD Nachrichten wird vierteljährlich vom TSF herausgegeben.

Atmen mit MD, Inc. ist eine gemeinnützige Organisation mit dem Hauptziel, über Atemmuskelschwäche aufzuklären und das Bewusstsein dafür zu schärfen. Neuromuskuläre Erkrankung (NMD). Wir möchten, dass Menschen, die mit NMD leben, und ihre Angehörigen die Symptome erkennen und die Interventionsmöglichkeiten verstehen, damit sie selbst für eine angemessene Atemwegsversorgung eintreten können. Wir glauben, dass Wissen Macht bedeutet und den Unterschied ausmacht zwischen der Entwicklung einer respiratorischen Krise, die die Möglichkeiten der Pflege einschränken kann, und dem proaktiven Umgang mit den Symptomen und der Verbesserung der Lebensqualität.

Die Clifton R. Lewis Stiftung Gutes Leben ist eine gemeinnützige Organisation, die Unterstützung und Hilfe bietet, um das Leben von Menschen mit Muskeldystrophie. Mit Hilfe von Barrierefreiheit, Spezialgeräten, Forschungsgeldern und dem Dream Creator wird die Stiftung versuchen, das Leben von Menschen mit MD zu verbessern. "Auf das gute Leben"

Cure VCP Disease, Inc. wurde gegründet, um die Bemühungen um die Heilung von Krankheiten voranzutreiben, die mit Mutationen des Valosin-enthaltenden Proteins zusammenhängen. Dazu gehört die Krankheit Inclusion Body Myopathy associated with Paget's disease of bone and Frontotemporal Dementia (IBMPFD). Die spezifischen Ziele unserer Organisation sind: 1) weltweite Aufklärung und Sensibilisierung von Ärzten, Forschern, Investoren, Patienten, Betreuern und der breiten Öffentlichkeit für VCP-Krankheiten; 2) Entwicklung und Pflege eines globalen Patientenregisters für VCP-Krankheitspatienten; 3) Entwicklung und Pflege eines Mittelbeschaffungsinstruments zur Unterstützung von Sensibilisierungs- und Aufklärungsmaßnahmen; 4) Zusammenarbeit mit anderen globalen Organisationen und Einrichtungen, die sich für die Heilung von Krankheiten einsetzen, die ähnliche Symptome wie VCP-Krankheiten aufweisen; 5) Sponsoring, Ausrichtung von und/oder Teilnahme an Veranstaltungen und Aktivitäten, die die Bemühungen zur Heilung von VCP-Krankheiten fördern.

Globale Gene ist eine gemeinnützige 501(c)(3)-Organisation, die sich dafür einsetzt, die Belastungen und Herausforderungen, die seltene Krankheiten für Patienten und Familien in aller Welt mit sich bringen, zu beseitigen.

Die Geschichte von Global Genes begann mit den Menschen, die wir lieben. Wir sind die Freunde, Familienangehörigen und Unterstützer der uns nahestehenden Patienten, die von einer seltenen Krankheit betroffen sind. Wir verstehen die Verwirrung, die überwältigende Erfahrung des Unbekannten und das Gefühl der Isolation nur zu gut. Und wir wissen, dass wir nicht allein sind. Das ist der Grund, warum Global Genes ins Leben gerufen wurde - um die Gemeinschaft der Menschen mit seltenen Krankheiten zu vernetzen, zu stärken und zu inspirieren. Wir erfüllen unsere Aufgabe, indem wir den Patienten helfen, Gemeinschaften zu finden und aufzubauen, Zugang zu Informationen und Ressourcen zu erhalten, Kontakte zu Forschern, Klinikern, Industrie, Behörden und anderen Interessengruppen zu knüpfen, Daten und Erfahrungen auszutauschen, aufzustehen, sich zu profilieren und wirksame Fürsprecher in ihrem eigenen Namen zu werden.

Inklusive ist eine Organisation in den Vereinigten Arabischen Emiraten, die Menschen mit LGMD unterstützt und sich dafür einsetzt, dass Online- und Offline-Umgebungen für "People of Determination" zugänglich sind (2016 führte S.H. Scheich Mohammed bin Rashid Al Maktoum den Begriff "People of Determination" ein, um Menschen zu beschreiben, die offiziell als "Special Needs" bezeichnet wurden, wie im Bundesgesetz Nr. 29 von 2006 über die Rechte von Menschen mit besonderen Bedürfnissen in den Vereinigten Arabischen Emiraten festgelegt).

Inclusive heißt alle auf seiner Online-Plattform für barrierefreie Möglichkeiten bei Jobs und Veranstaltungen willkommen. Die Online-Plattform ist für Menschen mit Entschlossenheit und Unterstützer der Inklusion. Inclusive ist ein gewinnorientiertes Modell mit einer sozialen Wirkung im Herzen. Mit einem klaren Fokus auf die Generierung von Einnahmen, um den 15%-Markt der Welt zu ermöglichen, ist Inclusive das weltweit erste technologiegestützte Startup seiner Art.

Die Klinik für Muskeldystrophie bei Nationwide Children's ist landesweit für seine führende Forschung und klinische Versorgung von Patienten mit allen Arten von Muskeldystrophie anerkannt. Wir werden zum Teil von der Muscular Dystrophy Association (MDA) unterstützt und bieten Patienten aus dem ganzen Land eine umfassende Versorgung auf höchstem Niveau.

Unser multidisziplinäres Team ist das Fundament unserer Klinik. Das kombinierte Fachwissen von Spezialisten für neuromuskuläre Erkrankungen, Kardiologie, Lungenheilkunde und anderen Disziplinen koordiniert die Patientenversorgung an einem einzigen Klinikstandort. Spezialisierte Therapeuten in der Klinik kümmern sich um die Aktivitäten des täglichen Lebens und unterstützen die Patienten mit Techniken zur Anpassung an fortschreitende Symptome. Nationwide Children's ist auch ein von den NIH finanziertes Paul D. Wellstone Muscular Dystrophy Cooperative Research Center.

NMD Vereint wurde aus der Idee heraus geboren, dass Erwachsene mit neuromuskuläre Behinderungen suchten nach einer Möglichkeit, sich zu vernetzen, Wissen auszutauschen, sich gegenseitig zu unterstützen und zu stärken. NMD United ist eine gemeinnützige 501(c)3-Organisation, die von einem Vorstand aus Erwachsenen mit neuromuskulären Behinderungen geleitet wird, die unterschiedliche Hintergründe und Fähigkeiten mitbringen, aber alle ähnliche Erfahrungen gemacht haben, die ein Gemeinschaftsgefühl geschaffen haben. Gemeinsam haben sie NMD United gegründet.

TREAT-NMD ist ein Netzwerk für den neuromuskulären Bereich, das eine Infrastruktur bereitstellt, um sicherzustellen, dass die vielversprechendsten neuen Therapien die Patienten so schnell wie möglich erreichen. Seit seiner Gründung im Januar 2007 liegt der Schwerpunkt des Netzes auf der Entwicklung von Instrumenten, die Industrie, Kliniker und Wissenschaftler benötigen, um neuartige therapeutische Ansätze durch die präklinische Entwicklung und in die Klinik zu bringen, sowie auf der Etablierung einer Best-Practice-Versorgung für neuromuskuläre Patienten weltweit.