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Wissenschaftlicher LGMD-Workshop
Februar 8 @ 8:00 Uhr - 17:00 Uhr
"Akademische Medizinexperten, hochrangige Vertreter der US-Arzneimittelbehörde (FDA), des Center for Drug Evaluation and Research (CDER) und des Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), erfahrene Arzneimittelentwickler und andere Fachleute werden zusammenkommen, um über die Pathophysiologie der LGMD, klinische Ergebnisse und patientenorientierte Arzneimittelentwicklung, Surrogat-Endpunkte und den beschleunigten Zulassungsprozess zu diskutieren. Die Tagung wird sich auf sechs LGMD-Subtypen konzentrieren: LGMD2A/R1, LGMD2B/R2, LGMD2C/R3, LGMD2D/R4, LGMD2E/R5 und LGMD2I/R9."
Die Sitzung wird virtuell und auf Einladung persönlich abgehalten. Die Ergebnisse werden aufgezeichnet und über die Speak Foundation einem breiteren Kreis von Patienten und Wissenschaftlern zugänglich gemacht.
