Extern geleitete Sitzung zur patientenorientierten Medikamentenentwicklung bei LGMD

• Was geschieht bei dieser Externally-Led Patient Focus Drug Development (EL-PFDD) Treffen? Diese wichtige, monumentale Anstrengung wird Menschen, bei denen eine Gliedergürtel-Muskeldystrophie des Typs 2A, 2C, 2D, 2E, 2F und 2I diagnostiziert wurde, die Möglichkeit geben, mit der FDA und anderen Interessengruppen über die Erfahrungen und Herausforderungen des Lebens mit LGMD zu sprechen.
• Wo findet das Treffen statt? Das Treffen findet virtuell statt und wird live übertragen. Die Teilnehmer können die Veranstaltung live verfolgen.
• Wie kann ich mich beteiligen? Vor der Veranstaltung können Sie an Umfragen teilnehmen, um Ihre Bedürfnisse als LGMD-Patient mitzuteilen. Am Tag des Treffens werden wir mehrere zuvor aufgezeichnete Patientenaussagen hören. Sie können auch an einer Live-Umfrage teilnehmen, indem Sie Fragen beantworten und Ihre Kommentare entweder telefonisch oder schriftlich abgeben. Wir möchten, dass Ihre Stimmen gehört werden!
• Was erhoffen wir uns davon? Die EL-PFDD-Tagung ist so konzipiert, dass sie die Patienten einbezieht und ihre einzigartige Sichtweise erhebt. Unser Ziel ist es, mit diesen Informationen eine sachkundige Entwicklung und Überprüfung von LGMD-Therapien zu ermöglichen, die den Bedürfnissen und Erwartungen unserer Patientengemeinschaft entsprechen. Das Treffen wird in einem Bericht über die Stimme des Patienten zusammengefasst. Der Bericht sowie die Aufzeichnungen der Sitzung werden öffentlich zugänglich sein.

Bitte beachten Sie, dass es sich bei diesem ersten Versuch um Phase 1 handelt, die sechs LGMD-Subtypen umfasst. Wir gehen davon aus, dass weitere LGMD-Subtypen der FDA und anderen Interessengruppen auf zukünftigen EL-PFDD-Sitzungen vorgestellt werden.