NAME DER ORGANISATION: LGMD2i-Forschungsfonds

WEBSITE:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

AUF WELCHEN UNTERTYP VON LGMD KONZENTRIERT SICH IHRE ORGANISATION: 

Wir konzentrieren uns ausschließlich auf LGMD2I

WENN SIE SICH AUF EINEN UNTERTYP KONZENTRIEREN, GIBT ES DANN EIN REGISTER UND WIE KÖNNEN SICH PATIENTEN ANSCHLIESSEN?

Uns ist ein Register bekannt: das Global FKRP Registry (https://www.fkrp-registry.org/). Es hat seinen Sitz zwar im Vereinigten Königreich, ist aber ein internationales Register, das an die Besonderheiten seltener Krankheiten angepasst ist. LGMD2I ist eine sehr seltene Krankheit, was bedeutet, dass die Zahl der Betroffenen aus Sicht der Arzneimittelentwickler gering ist. Da für fortgeschrittene klinische Studien viele Teilnehmer erforderlich sind, wird ein globales Register dazu beitragen, eine große Zahl potenzieller Teilnehmer zu ermitteln und die Chance auf eine erfolgreiche Teilnahme an dringend benötigten Studien zu erhöhen. Wir haben dieses Register viele Jahre lang finanziell unterstützt, und es entwickelt sich zu einem großen Gewinn für die LGMD2I-Gemeinschaft.

Ist Ihre Organisation eine Non-Profit-Organisation? Wenn ja, welche Art:        

Ja, wir sind eine private Stiftung ohne Erwerbszweck.

WAS HAT SIE BEI DER GRÜNDUNG IHRER ORGANISATION INSPIRIERT?:

Menschen mit LGMD2I haben bei der Festlegung unseres Schwerpunkts und Auftrags eine wichtige Rolle gespielt.

WAS IST DIE MISSION IHRER ORGANISATION:

Wir wollen ein Heilmittel finden und Menschen mit 2I helfen, ihre Lebensqualität zu erhalten.

WELCHE DIENSTLEISTUNGEN BIETET IHRE ORGANISATION AN?

Wir bieten keine Dienstleistungen an. Wir finanzieren die Forschung und helfen dabei, Menschen mit Informationen über die Krankheit und die medizinische Versorgung zu versorgen.

WORAUF IST IHRE ORGANISATION AM MEISTEN STOLZ:

Wir haben die Initiierung von Programmen in allen wichtigen Therapiebereichen (Gentherapie, Stammzellen, ...), Diagnostik und Forschungsinstrumenten (Mausmodell, Register, ...) finanziert. Dank unseres Engagements ist die Zahl der Forscher im Bereich LGMD2I in allen Regionen der Welt stetig gewachsen. Es war wichtig, eine gewisse kritische Masse an Forschungsgruppen zu schaffen; jetzt ist es wichtig, sie aufrechtzuerhalten...

Was möchten Sie, dass die Welt über IHRE ORGANISATION erfährt?:

Wir finanzieren alle LGMD2I-Forschungsprojekte, die uns einer Heilung näher bringen können, und wir unterstützen eine umfassende Diagnose. Wir glauben, dass die geeignete Behandlung/Heilung für 2I eine Kombination von Maßnahmen sein wird, die das fehlerhafte Gen reparieren und die Muskelschäden rückgängig machen. Jedes Labor, das über Forschungs-Know-how und Technologien verfügt, die für die Entwicklung einer Behandlung für LGMD2I eingesetzt werden können, sollte sich mit uns in Verbindung setzen.

WIE KÖNNEN SICH MENSCHEN AN DER UNTERSTÜTZUNG IHRER ORGANISATION BETEILIGEN?

Jeder, der Informationen über die Krankheit hat oder an der Suche nach einem Heilmittel interessiert ist, kann sich gerne mit uns in Verbindung setzen.

WIE SIE IHRE ORGANISATION AM BESTEN KONTAKTIEREN KÖNNEN:

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: Dr. Jean-Pierre Laurent, Programmbeauftragter per E-Mail: jpl@lgmd2ifund.org