LGMD "Spotlight-Interview zur Forschung"

LGMD-FORSCHER: Rita Perlingeiro

Zugehörigkeit: Universität von Minnesota

Rolle oder Position:  Professor für Medizin

Welche Ausbildung haben Sie absolviert, um Ihre derzeitige Position zu erreichen?

Promotion in Physiologie an der Universität von Campinas (UNICAMP) in Sao Paulo, Brasilien, gefolgt von einem Postdoc-Studium am Whitehead Institute am MIT, Cambridge-MA.

Was hat Sie dazu bewogen, eine Karriere in der Forschung und insbesondere in der Erforschung von Muskeldystrophie einzuschlagen?

Ich wollte schon als kleines Kind Wissenschaftlerin werden. Während meiner gesamten Laufbahn war die Hauptmotivation der Wunsch, durch unsere Forschung das Leben der Menschen zu verbessern.

Welche Themen studieren Sie?

Dazu gehört ein besseres Verständnis der molekularen Signatur von aus pluripotenten Stammzellen gewonnenen myogenen Vorläuferzellen und transplantierten Stammzellen sowie der Signale, die es diesen Zellen ermöglichen, sich nach systemischer Transplantation in kranken Muskeln anzusiedeln und die Muskelregeneration zu fördern, Genkorrektur von LGMD-Patienten-spezifischen induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS) zur Bewertung des Potenzials einer autologen stammzellbasierten Therapie sowie Optimierungsstudien zur Skalierbarkeit, Herstellung und Sicherheit von aus pluripotenten Stammzellen gewonnenen myogenen Vorläuferzellen für therapeutische Anwendungen.

Wie wird Ihre Arbeit den Patienten helfen? Ist sie eher wissenschaftlicher Natur oder könnte sie zu einer Behandlung für LGMDs oder MDs im Allgemeinen werden?

Als wir 2004 mit diesen Studien begannen, handelte es sich um reine Grundlagenforschung, aber da wir unsere Forschung im Laufe der Jahre vorangetrieben haben, glauben wir, dass wir jetzt viel näher dran sind, diesen Ansatz in eine potenzielle Behandlung für LGMD und andere MDs umzusetzen. Im Jahr 2017 hatten wir ein Pre-IND-Meeting mit der FDA, um unsere kurz- und langfristigen Ziele abzustimmen.

Was würden Sie Patienten und anderen an LGMD Interessierten gerne über die Forschung (Ihre eigenen Projekte und über das Gebiet im Allgemeinen) mitteilen?

Es gibt viele Hindernisse und viele Unbekannte auf dem Weg zu einer neuen therapeutischen Behandlung für MD-Tests, aber unser Labor und andere arbeiten furchtlos an diesem Ziel.

Was inspiriert Sie, weiterhin in diesem Bereich zu arbeiten?

Die Möglichkeit, dass unsere Arbeit das Leben von Patienten mit MD verbessern kann.

Wie können Patienten Sie ermutigen und Ihre Arbeit unterstützen?

Die Kraft und Hoffnung der MD-Patienten sind für uns immer wieder eine große Ermutigung. Im Laufe der Jahre haben Patienten unsere Arbeit durch Gewebespenden und finanzielle Unterstützung gefördert, und wir sind dankbar für ihre Unterstützung.

 

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