LGMD "Entrevista en el punto de mira de la investigación"

INVESTIGADOR LGMD: Rita Perlingeiro

Afiliación: Universidad de Minnesota

Función o cargo:  Profesor de Medicina

¿Qué educación y formación ha recibido para llegar a su puesto actual?

Doctor en Fisiología por la Universidad de Campinas (UNICAMP) en São Paulo (Brasil), tras lo cual realizó estudios posdoctorales en el Whitehead Institute del MIT, Cambridge-MA.

¿Qué le llevó a dedicarse a la investigación y, en particular, al estudio de la distrofia muscular?

Quería ser científico desde que era pequeño. A lo largo de mi carrera, la principal motivación ha sido el deseo de influir en la vida de las personas a través de nuestra investigación.

¿Qué temas está estudiando?

El principal tema de investigación en nuestro laboratorio es el desarrollo de terapias basadas en células madre para las distrofias musculares, y esto incluye una mejor comprensión de la firma molecular de los progenitores miogénicos derivados de células madre pluripotentes y las células madre injertadas, las señales que permiten que estas células se alojen en los músculos enfermos tras el trasplante sistémico y promuevan la regeneración muscular, corrección génica de células madre pluripotentes inducidas (iPS) específicas de pacientes con LGMD para evaluar el potencial de una terapia autóloga basada en células madre, y estudios de optimización de la escalabilidad, fabricación y seguridad de progenitores miogénicos derivados de células madre pluripotentes para aplicaciones terapéuticas.

¿Cómo ayudará su trabajo a los pacientes? ¿Tiene un carácter más científico o podría convertirse en un tratamiento para LGMD o MD en general?

Cuando comenzamos estos estudios en 2004, eran puramente ciencia básica, pero a medida que avanzamos en nuestra investigación a lo largo de los años, sentimos que ahora estamos mucho más cerca de traducir este enfoque en un tratamiento potencial para la LGMD y otras MD. En 2017 mantuvimos una reunión con la FDA previa a la solicitud de autorización de comercialización para alinear nuestros objetivos a corto y largo plazo.

¿Qué le gustaría que los pacientes y otras personas interesadas en la LGMD supieran sobre la investigación (sus propios proyectos y sobre el campo en general)?

Hay muchos obstáculos y muchas incógnitas en el camino para conseguir un nuevo tratamiento terapéutico para las pruebas de la DM, pero nuestro laboratorio y otros están trabajando sin miedo hacia este objetivo.

¿Qué le inspira a seguir trabajando en este campo?

La posibilidad de que nuestro trabajo marque una diferencia en la vida de los pacientes con DM.

¿Cómo pueden los pacientes animarle y ayudarle en su trabajo?

La fuerza y la esperanza de los pacientes de MD nos animan constantemente. A lo largo de los años, los pacientes han contribuido a nuestra labor mediante la donación de tejidos y el apoyo económico, y les estamos muy agradecidos por su apoyo.

 

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* Si desea más información sobre la distrofia muscular de cinturas, visite nuestro sitio web: https://lgmd-info.org