Sesión de desarrollo de fármacos centrada en el paciente y dirigida desde el exterior sobre LGMD

• Qué ocurrirá en este Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente y Dirigido Externamente (EL-PFDD) ¿reunión? Este importante y monumental esfuerzo dará a las personas diagnosticadas con distrofia muscular de cinturas de los tipos 2A, 2C, 2D, 2E, 2F y 2I la oportunidad de compartir con la FDA y otras partes interesadas las experiencias y los retos de vivir con LGMD.
• ¿Dónde tendrá lugar la reunión? La reunión se celebrará virtualmente y en directo. Los participantes podrán seguir el acto en directo.
• ¿Cómo puedo participar? Podrá participar en encuestas antes del evento para compartir sus necesidades como persona que vive con LGMD. El día de la reunión escucharemos varios testimonios pregrabados de pacientes. También podrá participar respondiendo en directo a las preguntas de las encuestas y llamando por teléfono o escribiendo sus comentarios. Queremos que sus voces sean escuchadas.
• ¿Qué esperamos ganar? La reunión EL-PFDD está diseñada para implicar a los pacientes y obtener sus perspectivas únicas. Con esta información, nuestro objetivo es permitir el desarrollo y la revisión informados de terapias de LGMD que satisfagan las necesidades y expectativas de nuestra comunidad de pacientes. La reunión se resumirá en un informe "La voz del paciente". El informe, así como las imágenes grabadas de la reunión, estarán a disposición del público.

Tenga en cuenta que este esfuerzo inicial representa la Fase 1 e incluirá seis subtipos de LGMD. Prevemos que en futuras reuniones de la EL-PFDD se presenten otros subtipos de LGMD a la FDA y a otras partes interesadas.