Join the LGMD Awareness Foundation in our mission to shine a global spotlight on limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) and champion the cause for improved access to diagnosis, care, and treatment for those living with this condition. Our Awareness Day Toolkit is designed to empower and engage our community in advocacy like never before.
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Fomento del desarrollo de terapias mediante la participación de la comunidad de pacientes de enfermedades raras
14 de diciembre de 2023 @ 12:00 pm - 17:00 h
Este público virtual se debatirán enfoques y oportunidades para implicar a pacientes, grupos de pacientes, expertos en enfermedades raras o afecciones y expertos en estudios de poblaciones pequeñas durante el proceso de desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La reunión se centrará en cómo entender mejor las experiencias de los pacientes que viven con una enfermedad rara y cómo incorporar esas experiencias y prioridades a lo largo del proceso de desarrollo de fármacos. Esto incluye comprender las perspectivas de los pacientes sobre la carga de su enfermedad y las opciones de tratamiento existentes, así como el modo en que su estado de salud actual y el riesgo de progresión de la enfermedad pueden influir en su disposición a aceptar los riesgos de los efectos secundarios del tratamiento.