La LGMD Awareness Foundation tiene la misión de llamar la atención mundial sobre la distrofia muscular de cinturas (LGMD) y defender la causa para mejorar el acceso al diagnóstico, la atención y el tratamiento de quienes padecen esta enfermedad. Con motivo de la celebración de una década de progreso, en la primavera de 2024 lanzaremos un kit de herramientas para el Día de la Concienciación, diseñado para empoderar y comprometer a nuestra comunidad en la defensa de la enfermedad como nunca antes.
Explore nuestra sección "Focos", en la que destacamos las historias inspiradoras y las valiosas contribuciones de personas con LGMD, sus dedicados cuidadores, las organizaciones de apoyo y los médicos que les atienden.
Fomento del desarrollo de terapias mediante la participación de la comunidad de pacientes de enfermedades raras
14 de diciembre de 2023 @ 12:00 pm - 17:00 h
Este público virtual se debatirán enfoques y oportunidades para implicar a pacientes, grupos de pacientes, expertos en enfermedades raras o afecciones y expertos en estudios de poblaciones pequeñas durante el proceso de desarrollo de medicamentos para enfermedades raras. La reunión se centrará en cómo entender mejor las experiencias de los pacientes que viven con una enfermedad rara y cómo incorporar esas experiencias y prioridades a lo largo del proceso de desarrollo de fármacos. Esto incluye comprender las perspectivas de los pacientes sobre la carga de su enfermedad y las opciones de tratamiento existentes, así como el modo en que su estado de salud actual y el riesgo de progresión de la enfermedad pueden influir en su disposición a aceptar los riesgos de los efectos secundarios del tratamiento.