NOMBRE DE LA ORGANIZACIÓN: Fondo de Investigación LGMD2i

PÁGINA WEB:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

EN QUÉ SUBTIPO DE LGMD SE CENTRA SU ORGANIZACIÓN: 

Nos centramos exclusivamente en LGMD2I

SI SE CENTRA EN UN SUBTIPO, ¿EXISTE UN REGISTRO Y CÓMO PUEDEN INSCRIBIRSE LOS PACIENTES?

Conocemos un registro: el Global FKRP Registry (https://www.fkrp-registry.org/). Aunque tiene su sede en el Reino Unido, es un registro internacional, adaptado a la naturaleza de las enfermedades raras. La LGMD2I es una enfermedad muy rara, lo que significa que el número de personas afectadas es pequeño desde el punto de vista de los desarrolladores de fármacos. Dado que los estudios clínicos avanzados requieren muchos participantes, disponer de un registro mundial ayudará a identificar un número significativo de posibles participantes y aumentará las posibilidades de éxito en la inscripción en ensayos muy necesarios. Hemos apoyado económicamente este registro durante muchos años y se está convirtiendo en un gran activo para la comunidad LGMD2I.

¿Es su organización una organización sin ánimo de lucro? En caso afirmativo, de qué tipo:        

Sí, somos una fundación privada sin ánimo de lucro.

QUÉ INSPIRÓ LA CREACIÓN DE SU ORGANIZACIÓN:

Las personas con LGMD2I han influido en la definición de nuestro enfoque y misión.

¿cuál es la misión de su organización?

Encontrar una cura y ayudar a las personas con 2I a mantener su calidad de vida.

QUÉ SERVICIOS PRESTA SU ORGANIZACIÓN:

No prestamos servicios. Financiamos la investigación y ayudamos a poner en contacto a las personas con la información sobre la enfermedad y la atención médica.

DE QUÉ SE SIENTE MÁS ORGULLOSA SU ORGANIZACIÓN

Hemos financiado el inicio de programas en todos los principales campos terapéuticos (terapia génica, células madre, ...), diagnósticos y herramientas de investigación (modelo de ratón, registro, ...). Gracias a nuestra implicación, el número de investigadores en LGMD2I ha crecido constantemente en todas las regiones del mundo. Fue importante crear una cierta masa crítica de grupos de investigación; ahora es importante mantenerla...

¿Qué quiere que el mundo sepa sobre SU ORGANIZACIÓN?:

Financiamos cualquier proyecto de investigación sobre LGMD2I que pueda acercarnos a una cura, y apoyamos el diagnóstico a gran escala. Creemos que el tratamiento/cura apropiado para la 2I será una combinación de modalidades que corrijan el gen defectuoso y ayuden a revertir el daño producido en los músculos. Cualquier laboratorio que disponga de conocimientos y tecnologías de investigación que puedan aplicarse al desarrollo de un tratamiento para la LGMD2I debería ponerse en contacto con nosotros.

CÓMO PUEDE PARTICIPAR LA GENTE EN EL APOYO A SU ORGANIZACIÓN:

Cualquier persona que tenga información sobre la enfermedad o esté interesada en encontrar una cura puede ponerse en contacto con nosotros.

CUÁL ES LA MEJOR MANERA DE PONERSE EN CONTACTO CON SU ORGANIZACIÓN:

Para más información, póngase en contacto con Dr. Jean-Pierre Laurent, Responsable del Programa, por correo electrónico: jpl@lgmd2ifund.org