Session de développement de médicaments axés sur le patient et dirigés de l'extérieur sur le LGMD

• Que se passera-t-il lors de ce développement de médicaments axés sur le patient et dirigés de l'extérieur (EL-PFDD) ? réunion ? Cet effort important et monumental permettra aux personnes atteintes de dystrophie musculaire des ceintures de types 2A, 2C, 2D, 2E, 2F et 2I de partager avec la FDA et d'autres parties prenantes les expériences et les défis liés à la vie avec la dystrophie musculaire des ceintures.
• Où la réunion aura-t-elle lieu ? La réunion se déroulera virtuellement et en direct. Les participants pourront suivre l'événement en direct.
• Comment puis-je participer ? Vous pourrez participer à des enquêtes avant la réunion pour faire part de vos besoins en tant que personne vivant avec une LGMD. Le jour de la réunion, nous entendrons plusieurs témoignages de patients préenregistrés. Vous pourrez également participer en répondant en direct aux questions des sondages, en téléphonant ou en écrivant pour faire part de vos commentaires. Nous voulons que votre voix soit entendue !
• Qu'espérons-nous gagner ? La réunion EL-PFDD est conçue pour impliquer les patients et recueillir leurs points de vue uniques. Grâce à ces informations, notre objectif est de permettre le développement et l'examen en connaissance de cause des thérapies LGMD qui répondent aux besoins et aux attentes de notre communauté de patients. La réunion sera résumée dans un rapport "Voice of the Patient". Ce rapport, ainsi que les enregistrements de la réunion, seront mis à la disposition du public.

Veuillez noter que cet effort initial représente la phase 1 et comprendra six sous-types de LGMD. Nous prévoyons que d'autres sous-types de LGMD pourront être présentés à la FDA et à d'autres parties prenantes lors de futures réunions de l'EL-PFDD.