La LGMD Awareness Foundation a pour mission de mettre en lumière la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) dans le monde entier et de défendre la cause de l'amélioration de l'accès au diagnostic, aux soins et aux traitements pour les personnes atteintes de cette maladie. Alors que nous célébrons une décennie de progrès, nous lancerons au printemps 2024 une boîte à outils pour la Journée de sensibilisation, conçue pour donner à notre communauté les moyens d'agir et de s'engager dans la défense des droits comme jamais auparavant.
Explorez notre section "Spotlights", où nous mettons en lumière les histoires inspirantes et les contributions inestimables des personnes atteintes de LGMD, de leurs soignants dévoués, des organisations qui les soutiennent et des cliniciens qui les accompagnent.
Faire progresser le développement de thérapeutiques grâce à l'engagement de la communauté des patients atteints de maladies rares
Décembre 14, 2023 @ 12:00 pm - 5:00 pm
Ce public virtuel La réunion discutera des approches et des possibilités d'impliquer les patients, les groupes de patients, les experts en maladies rares et les experts en études sur de petites populations au cours du processus de développement de médicaments pour les maladies rares. La réunion se concentrera sur la meilleure façon de comprendre l'expérience des patients vivant avec une maladie rare et sur la manière d'intégrer cette expérience et ces priorités tout au long du processus de développement des médicaments. Il s'agit notamment de comprendre le point de vue des patients sur le poids de leur maladie et sur les options thérapeutiques existantes, ainsi que la manière dont leur état de santé actuel et le risque de progression de la maladie peuvent influer sur leur volonté d'accepter les risques liés aux effets secondaires du traitement.