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Ce public virtuel La réunion discutera des approches et des possibilités d'impliquer les patients, les groupes de patients, les experts en maladies rares et les experts en études sur de petites populations au cours du processus de développement de médicaments pour les maladies rares. La réunion se concentrera sur la meilleure façon de comprendre l'expérience des patients vivant avec une maladie rare et sur la manière d'intégrer cette expérience et ces priorités tout au long du processus de développement des médicaments. Il s'agit notamment de comprendre le point de vue des patients sur le poids de leur maladie et sur les options thérapeutiques existantes, ainsi que la manière dont leur état de santé actuel et le risque de progression de la maladie peuvent influer sur leur volonté d'accepter les risques liés aux effets secondaires du traitement.
 

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