Join the LGMD Awareness Foundation in our mission to shine a global spotlight on limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) and champion the cause for improved access to diagnosis, care, and treatment for those living with this condition. Our Awareness Day Toolkit is designed to empower and engage our community in advocacy like never before.
Explorez notre section "Spotlights", où nous mettons en lumière les histoires inspirantes et les contributions inestimables des personnes atteintes de LGMD, de leurs soignants dévoués, des organisations qui les soutiennent et des cliniciens qui les accompagnent.
Faire progresser le développement de thérapeutiques grâce à l'engagement de la communauté des patients atteints de maladies rares
Décembre 14, 2023 @ 12:00 pm - 5:00 pm
Ce public virtuel La réunion discutera des approches et des possibilités d'impliquer les patients, les groupes de patients, les experts en maladies rares et les experts en études sur de petites populations au cours du processus de développement de médicaments pour les maladies rares. La réunion se concentrera sur la meilleure façon de comprendre l'expérience des patients vivant avec une maladie rare et sur la manière d'intégrer cette expérience et ces priorités tout au long du processus de développement des médicaments. Il s'agit notamment de comprendre le point de vue des patients sur le poids de leur maladie et sur les options thérapeutiques existantes, ainsi que la manière dont leur état de santé actuel et le risque de progression de la maladie peuvent influer sur leur volonté d'accepter les risques liés aux effets secondaires du traitement.