NOM DE L'ORGANISATION: Coalition pour la guérison de la calpaïne 3
SITE WEB : CureCalpain3.org
FACEBOOK : Coalition pour la guérison de la calpaïne 3 : Vaincre la LGMD2A/Calpaïnopathie
Twitter : @CureCalpain3
QUEL EST LE SOUS-TYPE DE LGMD SUR LEQUEL VOTRE ORGANISATION SE CONCENTRE :
LGMD2A, une forme de calpaïnopathie
SI VOUS VOUS CONCENTREZ SUR UN SOUS-TYPE, EXISTE-T-IL UN REGISTRE ET COMMENT LES PATIENTS PEUVENT-ILS S'Y INSCRIRE ?
Oui, nous tenons le registre mondial des patients atteints de LGMD2A. Il est facile de s'inscrire sur www.lgmd2a.org
Votre organisation est-elle à but non lucratif ? Si oui, de quel type :
Oui, nous sommes une organisation caritative publique exonérée d'impôt, basée aux États-Unis, de type 501 (c)(3).
CE QUI A INSPIRÉ LA CRÉATION DE VOTRE ORGANISATION:
La Coalition to Cure Calpain 3 (C3) a été fondée en 2010 dans le but spécifique de financer les efforts de recherche visant à comprendre la biologie de la LGMD2A, une forme de calpaïnopathie, et à trouver un traitement pour cette maladie. Cette organisation a été créée par des patients et leurs familles qui étaient frustrés par le manque de connaissances sur la maladie et le fait que très peu de recherches étaient menées. Pour certains d'entre nous, l'obtention d'un diagnostic précis a même pris des décennies. Nous sommes motivés par notre désir d'encourager la collaboration entre les scientifiques, les personnes atteintes de LGMD2A, leurs familles et amis, et la communauté dans son ensemble, afin de mettre un terme à cette maladie "orpheline" qui ne fait pas l'objet de recherches suffisantes et qui n'est pas suffisamment financée.
QUELLE EST LA MISSION DE VOTRE ORGANISATION :
C3 s'engage à traiter et, à terme, à guérir la dystrophie musculaire des ceintures de type 2A (LGMD2A), une forme de calpaïnopathie. Notre mission est de financer la recherche et les essais cliniques à fort potentiel tout en éduquant la communauté mondiale sur cette maladie.
QUELS SONT LES SERVICES OFFERTS PAR VOTRE ORGANISATION :
- Financer la recherche sur la LGMD2A/Calpainopathie
- Maintenir le registre mondial des patients atteints de LGMD2A/Calpainopathie
- Informer la communauté mondiale (y compris la communauté scientifique, les patients, leurs familles et le grand public) sur la maladie par le biais de notre site web, des médias sociaux, de notre présence à des conférences scientifiques et de communications par courrier électronique.
- Mettre en place un forum de soutien pour les patients et leurs familles sur Facebook (email C3 Directrice de la sensibilisation des patients Carol Abraham pour adhérer)
DE QUOI VOTRE ORGANISATION EST-ELLE LA PLUS FIÈRE ?
Nous sommes particulièrement fiers d'avoir pu attirer et soutenir des scientifiques de haut niveau pour stimuler la recherche sur les calpaïnopathies. Le Dr Melissa Spencer a dirigé notre conseil scientifique depuis notre création en 2010, aux côtés des Drs Kevin Campbell, Eric Hoffman et Lou Kunkel. Le Dr Jennifer Levy nous a rejoints en tant que première directrice scientifique de C3 en 2016 et a plus que doublé le nombre de projets de recherche que nous finançons. Le fait que notre fondation, qui n'était au départ qu'une idée que nous avions pour essayer de faire la différence, ait engagé près de $1,5 million de dollars dans la recherche sur la calpaïnopathie entreprise par des scientifiques de premier plan - les Drs Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub - est quelque chose dont nous sommes vraiment fiers.
Que voulez-vous que le monde sache à propos de VOTRE ORGANISATION ?:
Nous avons récemment lancé une initiative de thérapie génique qui vise à accélérer la compréhension de la thérapie génique en tant que traitement de la LGMD2A en finançant la recherche de plusieurs approches de thérapie génique. Si les résultats des projets de recherche actuels ou futurs de l'initiative de thérapie génique sont positifs, ils pourront progresser vers le lancement d'essais cliniques pour les patients atteints de LGMD2A. Restez à l'affût des annonces que nous ferons au fur et à mesure que nous financerons de nouveaux projets. http://www.curecalpain3.org/research
COMMENT LES GENS PEUVENT-ILS S'IMPLIQUER DANS LE SOUTIEN DE VOTRE ORGANISATION :
Faire passer une thérapie du laboratoire de recherche à l'essai clinique est un processus long et coûteux. Le moyen le plus important de soutenir la mission de notre organisation est de faire un don. Chaque dollar fait la différence dans nos efforts pour guérir cette maladie qui détruit les muscles.
Les donateurs peuvent faire des dons de trois manières différentes :
– notre site web (en ligne)
- notre Campagne Crowdrise (en ligne)
- par courrier via un chèque (hors ligne)
nous envoyer un courriel et demander un formulaire de don ou en télécharger un à l'adresse suivante http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
QUEL EST LE MEILLEUR MOYEN DE CONTACTER VOTRE ORGANISATION :
Envoyez-nous un courriel à info@curecalpain3.org. Nous vous répondrons !
Y A-T-IL AUTRE CHOSE QUE VOUS AIMERIEZ AJOUTER ?
Si vous savez que vous êtes atteint d'une forme de dystrophie musculaire des ceintures, faites pression pour que des tests génétiques soient effectués afin d'identifier votre type. Les organisations de lutte contre la dystrophie musculaire des ceintures et la communauté scientifique ont encore beaucoup à apprendre sur ce groupe de maladies, et vous pouvez les aider en vous inscrivant au registre des patients approprié. Recherchez les nombreux groupes de soutien ; vous n'êtes pas seul. Sachez que nous sommes motivés et que nous travaillons chaque jour pour en savoir plus sur la calpaïnopathie et pour trouver un traitement ou un remède.
