NOM DE L'ORGANISATION: GFB ONLUS (GRUPPO FAMILIARI BETA-SARCOGLICANOPATIE ONLUS)
SITE WEB : www.lgmd2e.org
FACEBOOK : www.facebook.com/gfbonlus-1045732368903903
TWITTER : twitter.com/gfbonlus
QUEL EST LE SOUS-TYPE DE LGMD SUR LEQUEL VOTRE ORGANISATION SE CONCENTRE :
Nous nous concentrons sur la dystrophie musculaire des ceintures de type 2E (LGMD2E).
SI VOUS VOUS CONCENTREZ SUR UN SOUS-TYPE, EXISTE-T-IL UN REGISTRE ET COMMENT LES PATIENTS PEUVENT-ILS S'Y INSCRIRE ?
Sur notre site web, nous recueillons des informations sur les personnes atteintes de Lgmd2E- Lgmd2D- Lgmd2C - Lgmd2F, conformément à la loi sur la protection de la vie privée. Notre premier objectif est d'élaborer des données statistiques et, dans un deuxième temps, de créer un registre des patients atteints de sarcoglycanopaties.
Vous pouvez consulter ici nos statistiques sur les patients :
http://www.beta-sarcoglicanopathy.org/index.php?option=com_content&view=article&id=47&Itemid=53
Le GFB compte actuellement un total de 403 patients atteints de Sarcoglycanopathie (LGMD2C -2D - 2E -2F). Nous invitons les personnes qui ont des informations complémentaires à nous communiquer, à nous les faire parvenir par l'intermédiaire de info@beta-sarcoglicanopatie.it .
Votre organisation est-elle à but non lucratif ? Si oui, de quel type :
Oui, nous sommes une organisation à but non lucratif. Le 27 février 2013, le GFB Onlus a été officiellement créé en Italie en tant qu'organisation bénévole, inscrite à la section provinciale du registre régional des organisations bénévoles de Lombardie n. SO-81. En 2014, il a également été inscrit au registre régional des associations de solidarité familiale sous le numéro 947.
CE QUI A INSPIRÉ LA CRÉATION DE VOTRE ORGANISATION:
Au cours des années où nous avons vécu la maladie de nos enfants, nous nous sommes rendu compte qu'il n'y avait pas d'études scientifiques précises et d'approches thérapeutiques ciblées pour cette maladie (jusqu'en 2012). Nous étions complètement livrés à nous-mêmes et de plus, il n'y avait pas d'associations pour la Lgmd2E.
QUELLE EST LA MISSION DE VOTRE ORGANISATION :
Le Gfb Onlus a été créé pour financer des projets de recherche visant à traiter la maladie. Elle se veut également un moyen de nous/vous tenir mieux informés des informations/actualités difficiles à trouver ainsi que des activités de recherche spécifiques les plus récentes pour cette maladie particulière. Notre mission est de représenter les personnes atteintes de Lgmd2E, auprès des institutions, des organismes de recherche, des autres associations, des patients. Nous sommes les seuls à jouer ce rôle, car il n'existe pas d'autres groupes ayant le même objectif, ni en Italie, ni à l'étranger. Ce site et son groupe d'entraide sont nés du désir d'entrer en contact avec d'autres familles touchées par cette maladie, afin de partager les différents aspects de la vie quotidienne avec cette maladie, ainsi que les aspects cliniques, juridiques, logistiques, organisationnels liés à la recherche scientifique et à l'utilisation de divers moyens auxiliaires. Notre intention est de réaliser une première collecte de données sur ces patients, en vue d'un futur registre de patients et d'essais cliniques spécifiques.
QUELS SONT LES SERVICES OFFERTS PAR VOTRE ORGANISATION :
2012 : Depuis le mois d'août 2012, les familles de GFB ont décidé de commencer à financer le projet de thérapie génique LGMD2E à Columbus Ohio par le prof. J. Mendell. Cinq versements pour un total de $ 1.300.000 ont été effectués à ce jour. 2017 : La société Myonexus Therapeutics est née et GFB ONLUS entre dans la société. L'objectif de la société Myonexus Therapeutics est de développer une thérapie génique pour la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) de type 2B, 2C, 2D, 2E et 2L. http://myonexustx.com/ 2018 : GFB Onlus a participé à la signature de l'accord entre Sarepta et Myonexus, deux sociétés de biotechnologie ayant leur siège aux États-Unis. Nos autres activités sont l'organisation de voyages en montagne avec des chaises de trekking et d'autres activités sportives (ciel) et récréatives pour les personnes handicapées, l'organisation de réunions annuelles des familles de GFB ONLUS, et des services de transport pour les personnes handicapées, également par le biais d'accords avec des organismes publics, l'organisation d'un congrès scientifique international pour LGMD2E et d'autres sarcoglycanopathies et un soutien psychologique pour les personnes handicapées.
DE QUOI VOTRE ORGANISATION EST-ELLE LA PLUS FIÈRE ?
Avoir financé la phase pré-clinique du projet de thérapie génique Lgmd2e coordonné par le Prof. J. Mendell à Columbus Ohio USA ($ 1,300,000), avoir participé à Myonexus Therapeutics et à l'accord entre Sarepta et Myonexus.
Que voulez-vous que le monde sache à propos de VOTRE ORGANISATION ?:
Nous développons d'excellentes relations dans ce domaine et nous espérons créer un registre qui nous aidera lorsque les essais cliniques seront prêts à démarrer.
COMMENT LES GENS PEUVENT-ILS S'IMPLIQUER DANS LE SOUTIEN DE VOTRE ORGANISATION :
Notre site web contiendra des informations permettant de nous contacter et, éventuellement, de faire des dons déductibles des impôts.
QUEL EST LE MEILLEUR MOYEN DE CONTACTER VOTRE ORGANISATION :
Veuillez nous contacter par courrier électronique à l'adresse suivante info@beta-sarcoglicanopatie.it . N'hésitez pas à nous contacter à tout moment. Vous pouvez également nous envoyer un message via Facebook ou Twitter.
Y A-T-IL AUTRE CHOSE QUE VOUS AIMERIEZ AJOUTER ?
Nous nous réjouissons à l'idée de réussir à trouver des remèdes et des traitements pour le LGMD2E et d'autres sous-types de LGMD.
