NOM DE L'ORGANISATION: Fonds de recherche LGMD2i
SITE WEB : http://www.lgmd2ifund.org/
FACEBOOK : https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173
QUEL EST LE SOUS-TYPE DE LGMD SUR LEQUEL VOTRE ORGANISATION SE CONCENTRE :
Nous nous concentrons exclusivement sur le LGMD2I
SI VOUS VOUS CONCENTREZ SUR UN SOUS-TYPE, EXISTE-T-IL UN REGISTRE ET COMMENT LES PATIENTS PEUVENT-ILS S'Y INSCRIRE ?
Nous connaissons un registre : le Global FKRP Registry (https://www.fkrp-registry.org/). Bien qu'il soit basé au Royaume-Uni, il s'agit d'un registre international, adapté à la nature des maladies rares. La LGMD2I est une maladie très rare, ce qui signifie que le nombre de personnes qui en sont atteintes est faible du point de vue des développeurs de médicaments. Les études cliniques avancées nécessitant un grand nombre de participants, l'existence d'un registre mondial permettra d'identifier un grand nombre de participants potentiels et d'augmenter les chances de réussite des essais indispensables. Nous soutenons financièrement ce registre depuis de nombreuses années et il devient un atout majeur pour la communauté LGMD2I.
Votre organisation est-elle à but non lucratif ? Si oui, de quel type :
Oui, nous sommes une fondation privée à but non lucratif.
CE QUI A INSPIRÉ LA CRÉATION DE VOTRE ORGANISATION:
Les personnes atteintes de LGMD2I ont joué un rôle déterminant dans la définition de notre objectif et de notre mission.
Quelle est la mission de votre organisation ?
Trouver un remède et aider les personnes atteintes de 2I à maintenir leur qualité de vie.
QUELS SONT LES SERVICES OFFERTS PAR VOTRE ORGANISATION :
Nous ne fournissons pas de services. Nous finançons la recherche et aidons à mettre les gens en contact avec des informations sur la maladie et les soins médicaux.
DE QUOI VOTRE ORGANISATION EST-ELLE LA PLUS FIÈRE ?
Nous avons financé le lancement de programmes dans tous les principaux domaines de la thérapie (thérapie génique, cellules souches, ...), du diagnostic et des outils de recherche (modèle de souris, registre, ...). Grâce à notre implication, le nombre de chercheurs en LGMD2I n'a cessé de croître dans toutes les régions du monde. Il était important de créer une certaine masse critique de groupes de recherche, il est maintenant important de la maintenir...
Que voulez-vous que le monde sache à propos de VOTRE ORGANISATION ?:
Nous finançons tous les projets de recherche sur la LGMD2I qui peuvent nous rapprocher d'un remède et nous soutenons le diagnostic à grande échelle. Nous pensons que le traitement approprié pour la LGMD2I sera une combinaison de modalités qui corrigeront le gène défectueux et aideront à réparer les dommages causés aux muscles. Tout laboratoire disposant d'un savoir-faire en matière de recherche et de technologies susceptibles d'être appliquées à la mise au point d'un traitement pour la LGMD2I est invité à nous contacter.
COMMENT LES GENS PEUVENT-ILS S'IMPLIQUER DANS LE SOUTIEN DE VOTRE ORGANISATION :
Toute personne disposant d'informations sur la maladie ou intéressée par la recherche d'un remède est invitée à nous contacter.
QUEL EST LE MEILLEUR MOYEN DE CONTACTER VOTRE ORGANISATION :
Pour plus d'informations, veuillez contacter Dr. Jean-Pierre Laurent, Chargé de programme par email : jpl@lgmd2ifund.org
