LGMD "Spotlight Interview on Research" (Interview sur la recherche)

CHERCHEUR LGMD: Rita Perlingeiro

Affiliation : Université du Minnesota

Rôle ou fonction :  Professeur de médecine

Quels sont les études et la formation qui vous ont permis d'accéder à votre poste actuel ?

Doctorat en physiologie à l'université de Campinas (UNICAMP) à Sao Paulo, Brésil, suivi d'études postdoctorales au Whitehead Institute du MIT, Cambridge-MA.

Qu'est-ce qui vous a amené à suivre une carrière dans la recherche et à étudier la dystrophie musculaire en particulier ?

Je voulais devenir scientifique depuis mon plus jeune âge. Tout au long de ma carrière, ma principale motivation a été le désir d'avoir un impact sur la vie des gens grâce à nos recherches.

Quels sont les sujets que vous étudiez ?

Le principal sujet de recherche de notre laboratoire est le développement de thérapies à base de cellules souches pour les dystrophies musculaires, ce qui inclut une meilleure compréhension de la signature moléculaire des progéniteurs myogéniques dérivés de cellules souches pluripotentes et des cellules souches greffées, des signaux qui permettent à ces cellules de s'installer dans les muscles malades lors d'une transplantation systémique et de promouvoir la régénération musculaire, la correction génétique de cellules souches pluripotentes induites (iPS) spécifiques de patients atteints de LGMD pour évaluer le potentiel d'une thérapie autologue à base de cellules souches, et des études d'optimisation pour l'extensibilité, la fabrication et la sécurité des progéniteurs myogéniques dérivés de cellules souches pluripotentes pour des applications thérapeutiques.

Comment vos travaux aideront-ils les patients ? Sont-ils plutôt de nature scientifique ou pourraient-ils devenir un traitement pour les LGMD ou les médecins en général ?

Lorsque nous avons commencé ces études en 2004, il s'agissait purement de science fondamentale, mais comme nous avons fait progresser notre recherche au fil des ans, nous pensons que nous sommes maintenant beaucoup plus près de traduire cette approche en un traitement potentiel pour la LGMD et d'autres MD. Nous avons eu une réunion pré-IND avec la FDA en 2017 pour aligner nos objectifs à court et à long terme.

Qu'aimeriez-vous que les patients et les autres personnes intéressées par la LGMD sachent à propos de la recherche (vos propres projets et le domaine en général) ?

De nombreux obstacles et de nombreuses inconnues se dressent sur la route de la mise au point d'un nouveau traitement thérapeutique pour les tests de dépistage de la maladie, mais notre laboratoire et d'autres travaillent sans relâche à la réalisation de cet objectif.

Qu'est-ce qui vous incite à continuer à travailler dans ce domaine ?

La possibilité que notre travail puisse faire une différence dans la vie des patients atteints de DM.

Comment les patients peuvent-ils vous encourager et vous aider dans votre travail ?

La force et l'espoir des patients de MD nous encouragent constamment. Au fil des ans, les patients ont contribué à notre travail par des dons de tissus et un soutien financier, et nous leur en sommes reconnaissants.

 

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* Pour en savoir plus sur la dystrophie musculaire des ceintures (LGMD), veuillez consulter notre site web à l'adresse suivante : https://lgmd-info.org