RICERCATORE LGMD: Linda Lowes
LGMD "Intervista a riflettori accesi sulla ricerca
Affiliazione: Ospedale pediatrico nazionale, Columbus, Ohio USA
Ruolo o posizione: Sperimentatore principale dell'Istituto di ricerca del Nationwide Children's Hospital, professore associato del Dipartimento di Pediatria dell'Università statale dell'Ohio.
Che tipo di istruzione e formazione ha seguito per arrivare alla sua posizione attuale?
Inizialmente ho conseguito la laurea presso la Ohio State University per diventare fisioterapista. Dopo aver lavorato come medico, ho capito che la ricerca clinica mi appassionava, così sono tornata a studiare alla Hahnemann University per ottenere il dottorato di ricerca. Negli ultimi 10 anni ho lavorato nel campo delle malattie rare neuromuscolari.
Cosa l'ha spinta a intraprendere una carriera nella ricerca e nello studio della distrofia muscolare in particolare?
Dopo la scuola di specializzazione, ho accettato un incarico di insegnamento presso l'Ohio State University. Anche in questo caso, ho capito subito che la mia passione era la ricerca clinica. Ho lasciato l'insegnamento per unirmi al Centro per la terapia genica dell'Istituto di ricerca del Nationwide Children's e lavorare con leader del settore come Jerry Mendell, Kevin Flanigan e Louise Rodino-Klapac. Lavoro anche nelle nostre cliniche per le malattie neuromuscolari. Vedere la scienza di base e i pazienti unirsi è un'opportunità straordinaria.
Quali argomenti state studiando?
Sono a capo di un gruppo di ricercatori che si occupa della selezione e dello sviluppo di misure di outcome. Insieme a Lindsay Alfano, Natalie Miller e Megan Iammarino stiamo raccogliendo dati sulla storia naturale di individui con qualsiasi forma di LGMD per valutare quali misure siano importanti per il paziente, affidabili e sensibili al cambiamento. I dati della storia naturale serviranno anche come controllo esterno, in modo che i dati del trattamento possano essere confrontati con il tasso tradizionale di declino funzionale.
In che modo il suo lavoro aiuterà i pazienti? È di natura più scientifica o potrebbe diventare un trattamento per la LGMD.o MDin generale?
Il nostro lavoro contribuirà ad accelerare il processo di sperimentazione clinica, garantendo che i dati raccolti rappresentino accuratamente qualsiasi cambiamento reale nelle capacità. Disporre di una misura di esito appropriata può consentire una sperimentazione più breve e/o più piccola.
Cosa vorrebbe che i pazienti e gli altri interessati alla LGMD sapessero sulla ricerca (i suoi progetti e il settore in generale)?
Siamo sempre alla ricerca di persone con LGMD che partecipino ai nostri studi di storia naturale. Ai volontari viene chiesto di svolgere attività con le braccia e le gambe, di rispondere a questionari e di sottoporsi a test di forza muscolare. La partecipazione ai nostri studi comporta pochissimi rischi, se non nessuno, e i dati generati guidano le sperimentazioni terapeutiche.
Cosa la ispira a continuare a lavorare in questo campo?
Gli straordinari passi avanti compiuti dalla terapia genica rendono concreta la possibilità di avere un impatto significativo sulla vita delle persone affette da LGMD nel corso della mia vita.
In che modo i pazienti possono incoraggiarvi e aiutare il vostro lavoro?
Contattatemi all'indirizzo NMDtrialinfo@nationwidechildrens.org In genere testiamo i volontari a Columbus, Ohio, ma abbiamo anche organizzato raccolte di dati in comunità con un gran numero di persone affette da LGMD o in occasione di conferenze di pazienti.