Sessione sullo sviluppo di farmaci incentrati sul paziente a guida esterna sulla LGMD

• Che cosa accadrà in questo sviluppo di farmaci incentrato sul paziente e guidato dall'esterno (EL-PFDD)? riunione? Questo importante e monumentale sforzo darà alle persone con diagnosi di distrofia muscolare degli arti di tipo 2A, 2C, 2D, 2E, 2F e 2I l'opportunità di condividere con l'FDA e le altre parti interessate le esperienze e le sfide della convivenza con la LGMD.
• Dove si svolgerà l'incontro? La riunione si svolgerà virtualmente e sarà in diretta. I partecipanti potranno assistere all'evento mentre si svolge.
• Come posso partecipare? Prima dell'evento sarà possibile partecipare a sondaggi per condividere le proprie esigenze di persona che vive con la LGMD. Il giorno dell'incontro ascolteremo diverse testimonianze di pazienti preregistrate. Potrete inoltre partecipare rispondendo alle domande di un sondaggio in diretta, chiamando o scrivendo i vostri commenti. Vogliamo che la vostra voce sia ascoltata!
• Cosa speriamo di ottenere? L'incontro EL-PFDD è stato concepito per coinvolgere i pazienti e raccogliere le loro prospettive uniche. Grazie a queste informazioni, il nostro obiettivo è quello di consentire lo sviluppo e la revisione consapevole di terapie per la LGMD che soddisfino le esigenze e le aspettative della nostra comunità di pazienti. L'incontro sarà riassunto in un rapporto sulla voce del paziente. Il rapporto, così come le registrazioni dell'incontro, saranno disponibili al pubblico.

Si noti che questo sforzo iniziale rappresenta la Fase 1 e includerà sei sottotipi di LGMD. Prevediamo che altri sottotipi di LGMD possano essere presentati alla FDA e ad altre parti interessate in occasione di future riunioni dell'EL-PFDD.