La LGMD Awareness Foundation ha l'obiettivo di accendere i riflettori a livello mondiale sulla distrofia muscolare degli arti (LGMD) e di sostenere la causa di un migliore accesso alla diagnosi, all'assistenza e alle cure per coloro che vivono con questa patologia. Per celebrare un decennio di progressi, nella primavera del 2024 lanceremo un kit di strumenti per la Giornata della Consapevolezza, progettato per potenziare e coinvolgere la nostra comunità nella difesa dei diritti come mai prima d'ora.
Esplorate la nostra sezione "Riflettori", in cui mettiamo in luce le storie ispiratrici e i contributi inestimabili di persone con LGMD, dei loro assistenti dedicati, delle organizzazioni di supporto e dei medici che li assistono.
Promuovere lo sviluppo di terapie attraverso il coinvolgimento della comunità dei pazienti affetti da malattie rare
14 dicembre 2023 @ 12:00 pm - 17:00
Questo pubblico virtuale L'incontro discuterà gli approcci e le opportunità per coinvolgere i pazienti, i gruppi di pazienti, gli esperti di malattie o condizioni rare e gli esperti di studi su piccole popolazioni durante il processo di sviluppo dei farmaci per le malattie rare. L'incontro si concentrerà su come comprendere al meglio le esperienze dei pazienti che convivono con una malattia rara e su come incorporare tali esperienze e priorità nel processo di sviluppo del farmaco. Ciò include la comprensione delle prospettive dei pazienti sull'onere della loro condizione e sulle opzioni terapeutiche esistenti, nonché su come il loro attuale stato di salute e il rischio di progressione della malattia possano influire sulla disponibilità ad accettare i rischi derivanti dagli effetti collaterali del trattamento.