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Workshop scientifico LGMD
8 febbraio @ 8:00 - 17:00
"Esperti medici accademici, dirigenti del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Farmaci (CDER) e del Centro per la Valutazione e la Ricerca sui Biologici (CBER) della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, sviluppatori di farmaci di grande esperienza e altri specialisti si riuniranno per discutere della fisiopatologia della LGMD, degli esiti clinici e dello sviluppo di farmaci incentrati sul paziente, degli endpoint surrogati e del percorso di approvazione accelerato". L'incontro si concentrerà su sei sottotipi di LGMD: LGMD2A/R1, LGMD2B/R2, LGMD2C/R3, LGMD2D/R4, LGMD2E/R5 e LGMD2I/R9".
La riunione si terrà virtualmente e su invito per la partecipazione di persona.. Gli atti saranno registrati e condivisi con le comunità scientifiche e di pazienti più ampie attraverso la Speak Foundation.
