NOME DELL'ORGANIZZAZIONE: Coalizione per la cura della Calpaina 3
SITO WEB: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Coalizione per la cura della Calpaina 3: Superare la LGMD2A/Calpainopatia
Twitter: @CureCalpain3
SU QUALE SOTTOTIPO DI LGMD SI CONCENTRA LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
LGMD2A, una forma di calpainopatia
SE CI SI CONCENTRA SU UN SOTTOTIPO, ESISTE UN REGISTRO E COME POSSONO ISCRIVERSI I PAZIENTI?
Sì, gestiamo il registro globale dei pazienti LGMD2A. È facile iscriversi all'indirizzo www.lgmd2a.org
La vostra organizzazione è una Non-Profit? Se sì, di che tipo:
Sì, siamo un ente di beneficenza pubblico esente da imposte con sede negli Stati Uniti (501 (c)(3)).
COSA HA ISPIRATO LA CREAZIONE DELLA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
La Coalition to Cure Calpain 3 (C3) è stata fondata nel 2010 con lo scopo specifico di finanziare le attività di ricerca volte a comprendere la biologia e a trovare una cura per la LGMD2A, una forma di calpainopatia. Questa organizzazione è stata creata dai pazienti e dalle loro famiglie, frustrati dalla mancanza di conoscenze sulla malattia e dal fatto che la ricerca fosse molto limitata. Per alcuni di noi, persino ottenere una diagnosi specifica ha richiesto decenni. Siamo motivati dal desiderio di incoraggiare la collaborazione tra gli scienziati, le persone affette da LGMD2A, le loro famiglie e i loro amici, e la comunità in generale, per porre fine a questa malattia "orfana", poco studiata e poco finanziata.
QUAL È LA MISSIONE DELLA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
C3 è impegnata nel trattamento e nella cura della distrofia muscolare degli arti di tipo 2A (LGMD2A), una forma di calpainopatia. La nostra missione è quella di finanziare ricerche e studi clinici ad alto potenziale e di educare la comunità mondiale su questa malattia.
QUALI SERVIZI FORNISCE LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
- Finanziare la ricerca sulla LGMD2A/Calpainopatia
- Mantenere il registro globale dei pazienti per la LGMD2A/Calpainopatia
- Educare la comunità globale (compresa la comunità scientifica, i pazienti, le loro famiglie e il pubblico in generale) sulla malattia attraverso il nostro sito web, i social media, la presenza ai congressi scientifici e le comunicazioni via e-mail.
- Fornire un forum di supporto per i pazienti e le loro famiglie su Facebook (e-mail C3 Direttore del servizio di assistenza ai pazienti Carol Abraham per aderire)
DI COSA È PIÙ ORGOGLIOSA LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
Siamo molto orgogliosi del fatto che siamo stati in grado di attrarre e sostenere scienziati di alto livello per stimolare la ricerca sulle calpainopatie. La dottoressa Melissa Spencer ha guidato il nostro comitato consultivo scientifico fin dalla sua nascita nel 2010, lavorando al fianco dei dottori Kevin Campbell, Eric Hoffman e Lou Kunkel. La dottoressa Jennifer Levy si è unita a noi come primo direttore scientifico del C3 nel 2016 e ha più che raddoppiato il numero di progetti di ricerca che stiamo finanziando. Il fatto che la nostra fondazione, inizialmente solo un'idea per cercare di fare la differenza, abbia stanziato quasi $1,5 milioni di dollari per la ricerca sulla calpainopatia intrapresa da scienziati di spicco - i dottori Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub - è qualcosa di cui siamo davvero orgogliosi.
Cosa volete che il mondo sappia della vostra organizzazione?:
Di recente abbiamo lanciato un'iniziativa di terapia genica che mira ad accelerare la comprensione della terapia genica come trattamento per la LGMD2A, finanziando la ricerca di molteplici approcci di terapia genica. Se i risultati dei progetti di ricerca dell'Iniziativa per la terapia genica, attuali o futuri, saranno positivi, si potrà procedere con l'avvio di studi clinici per i pazienti affetti da LGMD2A. Tenete d'occhio i nostri annunci quando continueremo a finanziare nuovi progetti. http://www.curecalpain3.org/research
COME SI PUÒ PARTECIPARE AL SOSTEGNO DELLA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
Portare una terapia dal laboratorio di ricerca alla sperimentazione clinica è un processo lungo e costoso. Il modo più importante per sostenere la missione della nostra organizzazione è la donazione. Ogni dollaro fa la differenza nel nostro impegno per la cura di questa malattia che provoca la perdita dei muscoli.
I donatori possono effettuare donazioni in tre modi:
– il nostro sito web (online)
- nostro Campagna Crowdrise (online)
- per posta tramite assegno (offline)
inviaci un'e-mail e chiedere un modulo di donazione o scaricarlo da http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
QUAL È IL MODO MIGLIORE PER CONTATTARE LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:
Inviaci un'e-mail a info@curecalpain3.org. Risponderemo!
C'È QUALCOS'ALTRO CHE VORREBBE AGGIUNGERE?
Se sapete di essere affetti da una forma di distrofia muscolare del cingolo degli arti, vi invitiamo a sollecitare l'esecuzione di test genetici per identificare il vostro tipo. Tutte le organizzazioni che si occupano di LGMD e la comunità scientifica hanno ancora molto da imparare su questo gruppo di malattie, e voi potete aiutarle iscrivendovi all'apposito registro dei pazienti. Cercate i numerosi gruppi di sostegno; non siete soli. Sappiate che siamo motivati e lavoriamo ogni giorno per saperne di più sulla calpainopatia e per trovare un trattamento o una cura.
