NOME DELL'ORGANIZZAZIONE: Fondo di ricerca LGMD2i

SITO WEB:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

SU QUALE SOTTOTIPO DI LGMD SI CONCENTRA LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE: 

Ci concentriamo esclusivamente su LGMD2I

SE CI SI CONCENTRA SU UN SOTTOTIPO, ESISTE UN REGISTRO E COME POSSONO ISCRIVERSI I PAZIENTI?

Siamo a conoscenza di un registro: il Global FKRP Registry (https://www.fkrp-registry.org/). Pur avendo sede nel Regno Unito, si tratta di un registro internazionale, adattato alla natura delle malattie rare. La LGMD2I è una malattia molto rara, il che significa che il numero di persone che ne sono affette è esiguo dal punto di vista degli sviluppatori di farmaci. Poiché gli studi clinici avanzati richiedono molti partecipanti, avere un registro globale aiuterà a identificare un numero significativo di potenziali partecipanti e ad aumentare le possibilità di arruolamento in studi molto necessari. Abbiamo sostenuto finanziariamente questo registro per molti anni e sta diventando una grande risorsa per la comunità LGMD2I.

La vostra organizzazione è una Non-Profit? Se sì, di che tipo:        

Sì, siamo una fondazione privata senza scopo di lucro.

COSA HA ISPIRATO LA CREAZIONE DELLA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:

Le persone con LGMD2I sono state determinanti nel definire il nostro obiettivo e la nostra missione.

qual è la missione della vostra organizzazione?

Trovare una cura e aiutare le persone affette da 2I a mantenere la loro qualità di vita.

QUALI SERVIZI FORNISCE LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:

Non forniamo servizi. Finanziamo la ricerca e aiutiamo le persone a trovare informazioni sulla malattia e sulle cure mediche.

DI COSA È PIÙ ORGOGLIOSA LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:

Abbiamo finanziato l'avvio di programmi in tutti i principali campi terapeutici (terapia genica, cellule staminali, ...), diagnostici e strumenti di ricerca (modello murino, registro, ...). Grazie al nostro coinvolgimento, il numero di ricercatori nella LGMD2I è cresciuto costantemente in tutte le regioni del mondo. È stato importante creare una certa massa critica di gruppi di ricerca; ora è importante mantenerla...

Cosa volete che il mondo sappia della vostra organizzazione?:

Finanziamo qualsiasi progetto di ricerca sulla LGMD2I che possa avvicinarci a una cura e sosteniamo la diagnosi su larga scala. Riteniamo che il trattamento/cura appropriato per la 2I sarà una combinazione di modalità che correggeranno il gene difettoso e aiuteranno a revertire i danni causati ai muscoli. Tutti i laboratori che dispongono di know-how di ricerca e di tecnologie che possono essere applicate allo sviluppo di un trattamento per la LGMD2I dovrebbero contattarci.

COME SI PUÒ PARTECIPARE AL SOSTEGNO DELLA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:

Chiunque abbia informazioni sulla malattia o sia interessato a trovare una cura è invitato a mettersi in contatto con noi.

QUAL È IL MODO MIGLIORE PER CONTATTARE LA VOSTRA ORGANIZZAZIONE:

Per ulteriori informazioni, contattare: Dr. Jean-Pierre Laurent, Program Officer via e-mail: jpl@lgmd2ifund.org