LGMD "Intervista a riflettori accesi sulla ricerca

RICERCATORE LGMD: Rita Perlingeiro

Affiliazione: Università del Minnesota

Ruolo o posizione:  Professore di Medicina

Che tipo di istruzione e formazione ha seguito per arrivare alla sua posizione attuale?

Dottorato di ricerca in Fisiologia presso l'Università di Campinas (UNICAMP) a San Paolo, Brasile, seguito da studi post-dottorato presso il Whitehead Institute del MIT, Cambridge-MA.

Cosa l'ha spinta a intraprendere una carriera nella ricerca e nello studio della distrofia muscolare in particolare?

Volevo diventare uno scienziato fin da bambino. Nel corso della mia carriera, la motivazione principale è stata il desiderio di avere un impatto sulla vita delle persone attraverso la nostra ricerca.

Quali argomenti state studiando?

L'argomento principale della ricerca nel nostro laboratorio è lo sviluppo di terapie basate sulle cellule staminali per le distrofie muscolari, e questo include una migliore comprensione della firma molecolare dei progenitori miogenici derivati da cellule staminali pluripotenti e delle cellule staminali incistate, dei segnali che permettono a queste cellule di localizzarsi nei muscoli malati al momento del trapianto sistemico e di promuovere la rigenerazione muscolare, correzione genica di cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) specifiche per il paziente con LGMD per valutare il potenziale di una terapia autologa basata sulle cellule staminali e studi di ottimizzazione per la scalabilità, la produzione e la sicurezza dei progenitori miogenici derivati da cellule staminali pluripotenti per applicazioni terapeutiche.

In che modo il suo lavoro aiuterà i pazienti? È di natura più scientifica o potrebbe diventare un trattamento per le LGMD o per i medici in generale?

Quando abbiamo iniziato questi studi nel 2004, si trattava di pura scienza di base, ma con il progredire della ricerca nel corso degli anni, riteniamo di essere ora molto più vicini a tradurre questo approccio in un potenziale trattamento per la LGMD e altre MD. Nel 2017 abbiamo avuto un incontro pre-IND con la FDA per allineare i nostri obiettivi a breve e lungo termine.

Cosa vorrebbe che i pazienti e gli altri interessati alla LGMD sapessero sulla ricerca (sui vostri progetti e sul campo in generale)?

Ci sono molti ostacoli e molte incognite sulla strada per portare un nuovo trattamento terapeutico per la sperimentazione della MD, ma il nostro laboratorio e altri stanno lavorando senza paura verso questo obiettivo.

Cosa la ispira a continuare a lavorare in questo campo?

La possibilità che il nostro lavoro possa fare la differenza nella vita dei pazienti con MD.

In che modo i pazienti possono incoraggiarvi e aiutare il vostro lavoro?

La forza e la speranza dei pazienti MD ci incoraggiano costantemente. Nel corso degli anni, i pazienti hanno aiutato il nostro lavoro attraverso la donazione di tessuti e il sostegno finanziario e siamo grati per il loro supporto.

 

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* * * Per saperne di più sulla distrofia muscolare della cintura degli arti (LGMD), visitate il nostro sito web all'indirizzo: https://lgmd-info.org