LGMD "研究についてのスポットライト・インタビュー"

lgmdの研究者：   リンダ・ロウズ 

所属：  ネーションワイド小児病院（米国オハイオ州コロンバス

役割やポジション  オハイオ州立大学小児科准教授。

現在のポジションに就くまでに、どのような教育やトレーニングを受けましたか？

私は当初、理学療法士になるためにオハイオ州立大学で理学士号を取得しました。 臨床医として働いた後、私は臨床研究に情熱を持っていることに気づき、ハーネマン大学で学び直し、博士号を取得しました。

なぜ研究、特に筋ジストロフィーの研究の道に進まれたのですか？

大学院卒業後、私はオハイオ州立大学で教職に就いた。 ここでもまた、私の情熱は臨床研究にあることがすぐにわかりました。 ジェリー・メンデル、ケビン・フラニガン、ルイーズ・ロディーノ・クラパックといったこの分野のリーダーたちと働くために、私は教職を離れ、ネイションワイド・チルドレンズ研究所遺伝子治療センターに移りました。 また、神経筋疾患クリニックでも働いています。 基礎科学と患者さんが一緒になるのを見るのは、素晴らしい機会です。

どのようなテーマを勉強しているのですか？

私は、アウトカム尺度の選択と開発を研究するチームを率いています。 Lindsay Alfano、Natalie Miller、Megan Iammarinoとともに、私たちはLGMDのあらゆるタイプの患者について自然歴データを収集し、どの指標が患者にとって重要で、信頼性が高く、変化に敏感であるかを評価しています。 自然歴データはまた、治療データを従来の機能低下率と比較できるようにするための外部コントロールとしても機能する。

あなたの研究はどのように患者の役に立つのですか？より科学的なものなのでしょうか、それともLGMDの治療になるのでしょうか？またはMD一般的には？

私たちの研究は、収集されたデータが実際の能力変化を正確に表すことを保証することで、臨床試験プロセスのスピードアップに役立つ。 適切なアウトカム指標を持つことで、より短期間かつ／またはより小規模の臨床試験が可能になる。

患者さんやLGMDに関心のある人たちに、研究（ご自身のプロジェクトや研究分野全般）についてどのようなことを知ってほしいですか？

私たちは、LGMDの自然史試験に参加してくださる方を随時募集しています。 ボランティアには、腕や脚を使った活動をしたり、アンケートに答えたり、筋力をテストしたりすることをお願いしています。 私たちの研究に参加することによるリスクはほとんどなく、得られたデータは治療試験の指針となります。

この分野で仕事を続けようと思うきっかけは何ですか？

遺伝子治療における驚異的な進歩は、私が生きている間にLGMD患者の生活に劇的な影響を与えられる可能性を現実のものにしている。

患者はどのようにあなたを励まし、あなたの仕事を助けることができますか？

下記までご連絡ください。 NMDtrialinfo@nationwidechildrens.org   私たちは通常、オハイオ州コロンバスでボランティアのテストを行っていますが、LGMD患者の多い地域や患者会でもデータ収集を行っています。