ロード イベント
"学術医学専門家、米国食品医薬品局(FDA)医薬品評価研究センター(CDER)および生物製剤評価研究センター(CBER)のシニアリーダー、経験豊富な医薬品開発者、その他の専門家が一堂に会し、LGMDの病態生理、臨床転帰、患者中心の医薬品開発、サロゲートエンドポイント、早期承認パスウェイについて議論する。会議では、LGMDの6つのサブタイプに焦点を当てる:LGMD2A/R1、LGMD2B/R2、LGMD2C/R3、LGMD2D/R4、LGMD2E/R5、LGMD2I/R9である。
➡会議はバーチャルに開催され、直接出席の場合は招待状が必要となる。.議事録は記録され、スピーク財団を通じて、より広範な患者コミュニティや科学コミュニティと共有される。