外部主導による患者中心の医薬品開発セッション LGMDについて

• 外部主導型患者を対象とした医薬品開発（EL-PFDD）では何が行われるのか？ ミーティング？ この重要かつ記念碑的な取り組みにより、肢帯型筋ジストロフィー2A、2C、2D、2E、2F、2I型と診断された人々が、LGMDと共に生きる経験や課題についてFDAやその他の関係者と共有する機会が与えられる。
• ミーティングはどこで行われますか？ 会議はバーチャルで行われ、ライブ中継される。参加者はその様子を見ることができる。
• どうすれば参加できますか？ 事前にアンケートにご協力いただき、LGMD患者としてのニーズをお聞かせください。 当日は、事前に録音された患者の声を聞くことができます。また、生放送の質問に答えたり、電話や手紙でのコメントでも参加できます。皆様の声をお聞かせください！
• 何を得たいのか？ EL-PFDDミーティングは、患者さんに参加していただき、患者さん独自の視点を引き出すことを目的としています。この情報をもとに、私たちの目標は、患者コミュニティのニーズと期待に応えるLGMD治療法の知識ある開発と検討を可能にすることです。この会議は、Voice of the Patientレポートとしてまとめられます。この報告書および会議の録画映像は一般に公開される予定です。

この最初の試みはフェーズ1であり、6つのLGMDサブタイプが含まれることに留意されたい。今後、EL-PFDDの会議において、LGMDのサブタイプが追加され、FDAやその他の利害関係者に提示されることが予想されます。