団体名: カルパイン3治療連合

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FACEBOOK        カルパインを治す連合3：LGMD2A/カルパイン障害を克服するために

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あなたの組織は、どのようなLGMDサブタイプに重点を置いていますか： 

LGMD2A、カルパイン症の一種

あるサブタイプに焦点を当てた場合、レジストリは存在し、患者はどのように参加できるのか？

はい、私たちは世界的なLGMD2A患者登録を管理しています。 登録は簡単です。 www.lgmd2a.org

貴団体は非営利団体ですか？もしそうであれば、その種類を教えてください：        

はい、私たちは米国を拠点とする501 (c)(3) 非課税公益団体です。

組織創設のきっかけ:

Coalition to Cure Calpain 3 (C3)は、カルパイン症の一種であるLGMD2Aの生物学の理解と治療法の発見に焦点を当てた研究活動に資金を提供することを目的として、2010年に設立された。この組織は、この病気に関する知識の欠如と、ほとんど研究が行われていないという事実に不満を抱いていた患者とその家族によって設立されました。具体的な診断を受けるのに何十年もかかった患者もいます。 私たちは、科学者、LGMD2A患者、その家族、友人、そして地域社会全体の協力を促し、この研究不足で資金不足の "希少疾病 "に終止符を打ちたいという願望に突き動かされています。

あなたの組織の使命は何ですか？

C3は、カルパイン症の一種である四肢帯状筋ジストロフィー2A型（LGMD2A）の治療と最終的な治癒に取り組んでいます。私たちの使命は、この病気について国際社会を啓蒙しながら、可能性の高い研究と臨床試験に資金を提供することです。

あなたの組織はどのようなサービスを提供していますか：

- LGMD2A/カルパイン障害に焦点を当てた研究への資金提供

- LGMD2A/カルパイン症のグローバル患者登録の維持管理

- ウェブサイト、ソーシャルメディア、学術会議への出席、電子メールでのコミュニケーションを通じて、この病気について国際社会（科学界、患者、その家族、一般市民を含む）を教育する。

- フェイスブックで患者とその家族のためのサポートフォーラムを提供(C3 患者アウトリーチ担当ディレクター キャロル・エイブラハム にEメールを送る 参加する)

あなたの組織は何を最も誇りに思っていますか：

私たちは、カルパイン異常症の研究に拍車をかけるために、優秀な科学者を惹きつけ、支援できていることを最も誇りに思っています。メリッサ・スペンサー博士は、2010年の設立以来、ケビン・キャンベル博士、エリック・ホフマン博士、ルー・クンケル博士とともに科学諮問委員会を率いてきました。ジェニファー・レヴィ博士は、2016年に最初のC3科学ディレクターとして加わり、私たちが助成する研究プロジェクトの数を2倍以上に増やしました。私たちの財団が、当初は私たちが変化をもたらそうとした単なるアイデアに過ぎなかったカルパイン異常症の研究に、ミケーレ・カロス博士、ルー・クンケル博士、キャスリーン・ルッツ博士、リタ・ペルリンゲイロ博士、イザベル・リチャード博士、メリッサ・スペンサー博士、フォルカー・ストラウプ博士といった一流の科学者たちによって、ほぼ$150万ドルもの資金が提供されたという事実は、私たちにとって大きな誇りです。

あなたの組織について、世界に何を知ってもらいたいですか？:

私たちは最近、遺伝子治療イニシアチブを立ち上げ、複数の遺伝子治療アプローチの研究に資金を提供することで、LGMD2Aの治療法としての遺伝子治療の理解を加速させようとしています。現在または将来の遺伝子治療イニシアチブの研究プロジェクトの結果が良好であれば、LGMD2A患者を対象とした臨床試験の開始に向けて進めることができます。今後も新しいプロジェクトに資金を提供していきますので、発表をお待ちください。 http://www.curecalpain3.org/research

どのようにすれば、人々はあなたの組織の支援に参加できるのでしょうか：

治療法を研究室から臨床試験に持ち込むには、長い時間と費用がかかります。私たちの組織の使命を支える最も重要な方法は、寄付をすることです。1ドルでも多く寄付することで、この筋肉を消耗させる病気を治すための私たちの努力に違いが生まれます。

寄付者は3つの方法で寄付をすることができる：

– ウェブサイト (オンライン）

- 私たちの クラウドライズ・キャンペーン (オンライン）

- 小切手で郵送（オフライン）

メールでのお問い合わせ で寄付申込書を請求するか、下記からダウンロードしてください。 http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf

貴団体に連絡する最善の方法は何ですか：

メールでのお問い合わせ で info@curecalpain3.org.お返事いたします！

他に付け加えることはありますか？

もしあなたが四肢帯筋ジストロフィーの一種であることが分かっているのであれば、遺伝子検査で自分のタイプを特定するよう働きかけてください。LGMDのすべての組織と科学界は、この疾患群について学ぶべきことがまだたくさんあり、適切な患者登録に参加することで協力することができます。あなたは一人ではありません。私たちは、カルパイン障害についてより多くのことを学び、治療法や治療法を見つけるために、日々意欲的に取り組んでいます。