団体名: GFB ONLUS（グルッポ・ファミリー・ベータ・サルコグリカノパティ・オン・ラス）
ウェブサイト www.lgmd2e.org
FACEBOOK www.facebook.com/gfbonlus-1045732368903903
ツイッター twitter.com/gfbonlus
あなたの組織はどのようなLGMDサブタイプに重点を置いていますか：
肢帯型筋ジストロフィー2E型（LGMD2E）に焦点を当てています。
あるサブタイプに焦点を当てた場合、レジストリは存在し、患者はどのように参加できるのか？
当ウェブサイトでは、個人情報保護法に従い、Lgmd2E- Lgmd2D- Lgmd2C - Lgmd2Fに罹患された方に関する情報を収集しています。第一の目的は統計データを作成することであり、第二の目的はサルコグリカノパティーの患者登録を作成することです。
当院の患者統計はこちらからご覧いただけます：
http://www.beta-sarcoglicanopathy.org/index.php?option=com_content&view=article&id=47&Itemid=53
現在GFBでは、Sarcoglycanopathy (LGMD2C -2D - 2E -2F)に罹患している患者さんを403人集計しています。追加情報をお持ちの方は、下記までご連絡ください。 info@beta-sarcoglicanopatie.it .
貴団体は非営利団体ですか？もしそうであれば、その種類を教えてください：
私たちは非営利団体です。2013年2月27日、GFB Onlusはイタリアで正式に任意団体として設立され、ロンバルディア州の任意団体地域登録SO-81に登録されました。2014年には、家族連帯協会の地域登録947号にも登録されました。
組織創設のきっかけ:
2012年まで）この病気を対象とした正確な科学的研究や治療アプローチがないことに気づきながら、私たちは子供たちの病気を経験してきました。私たちは完全に取り残され、その上、Lgmd2Eに関する学会もありませんでした。
あなたの組織の使命は何ですか？
Gfb Onlusは、この病気の治療を目的とした研究プロジェクトに資金を提供するために設立されました。また、Lgmd2Eという病気に関する最新の研究活動だけでなく、なかなか知ることのできない情報やニュースを、私たちや皆さんにお知らせする手段にもなりたいと考えています。私たちの使命は、Lgmd2Eを持つ人々の代表として、研究機関、研究団体、その他の団体、そして患者を代表することです。このような役割を担っているのは、イタリア国内にも海外にも、同じ目的を持ったグループが存在しないため、現在に至るまで私たちだけです。このウェブサイトと相互扶助グループは、この病気に罹患している他の家族と連絡を取り合い、この病気と共に毎日を生きることの様々な側面や、科学的研究や様々な補助器具の使用に関する臨床的、法的、物流的、組織的な側面を共有したいという願いから作られました。私たちの意図は、将来の患者登録と特定の臨床試験を視野に入れ、これらの患者に関する最初のデータ収集を実現することです。
あなたの組織はどのようなサービスを提供していますか：
2012:2012年8月より、GFBの家族はオハイオ州コロンバスで行われるLGMD2E遺伝子治療プロジェクトに、J.J. Mendell.現在までに5回、合計$ 1,300,000ドルが支払われている。2017:Myonexus Therapeutics Companyが誕生し、GFB ONLUSが参入。マイオネクサス・セラピューティクス社の目的は、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）2B型、2C型、2D型、2E型、2L型の遺伝子治療の開発である。http://myonexustx.com/ 2018：GFB Onlusは、米国に本社を置く2つのバイオテクノロジー企業であるSarepta社とMyonexus社の契約調印式に参加しました。その他の活動としては、トレッキングチェアを使用した山への旅行やその他のスポーツ（スカイ）、障害者のためのレクリエーション活動の企画、ジーエフビーオンラスの家族の年次総会の開催、公的機関との協定を通じた障害者のための輸送サービス、LGMD2Eおよびその他のサルコグリカン病に関する国際学術会議の開催、障害者のための心理的サポートなどがある。
あなたの組織は何を最も誇りに思っていますか：
米国オハイオ州コロンバスのJ. Mendell教授がコーディネートするLgmd2e遺伝子治療プロジェクトの前臨床段階（$ 130万ドル）に資金を提供し、Myonexus Therapeutics社に参画し、Sarepta社とMyonexus社の間で契約を締結する。
あなたの組織について、世界に何を知ってもらいたいですか？:
私たちはこの分野で素晴らしいコネクションを築きつつあり、臨床試験の準備が整ったときに役立つレジストリを構築したいと考えています。
どのようにすれば、人々はあなたの組織の支援に参加できるのでしょうか：
私たちのウェブサイトには、私たちと連絡を取り、最終的には税控除の対象となる寄付をするための情報が掲載される予定です。
貴団体に連絡する最善の方法は何ですか：
電子メールにて下記までご連絡ください。 info@beta-sarcoglicanopatie.it .いつでもご連絡ください。FacebookやTwitterでいつでもメッセージをお送りください。
他に付け加えることはありますか？
私たちは、LGMD2Eおよびその他のLGMDサブタイプの治療法の成功を期待しています。
