団体名: CureLGMD2i財団

ウェブサイト              www.curelgmd2i.com

FACEBOOK        www.facebook.com/CureLGMD2i/

 

あなたの組織はどのようなLGMDサブタイプに重点を置いていますか： 

LGMD2iとジストログリカン病 (FKRP)

あるサブタイプに焦点を当てた場合、レジストリは存在し、患者はどのように参加できるのか？

FKRPレジストリ https://www.fkrp-registry.org

貴団体は非営利団体ですか？もしそうであれば、その種類を教えてください：        

はい、米国を拠点とする501（c）（3）免税公益団体です。

組織創設のきっかけ:

CureLGMD2iは、2011年にブラッツォ一家が、幼い娘のサマンサがLGMD2iと診断されたことをきっかけに、サマンサ・J・ブラッツォ財団として設立されました。彼らは、2iの研究に特化した資金を集めている団体が他にないことに気づき、この稀で進行性の疾患の治療に向けて資金と意識を高めるために、この非営利財団を設立した。

あなたの組織の使命は何ですか？

LGMD2iの治療法を確立するための科学的研究を支援し、認知度を高めるための資金を集める。

あなたの組織はどのようなサービスを提供していますか：

アイオワ州で開催されるジストログリカノパチーファミリー会議への資金援助、およびLGMD2iの進行、薬剤開発、LGMD2iの遺伝子治療プログラムを成功させるための研究プロジェクトへの資金援助。

現在までにCureLGMD2i財団は、LGMD2iの治療法確立に向けて積極的に取り組んでいる研究プログラムに1TP440,000ドル以上を提供している。

あなたの組織は何を最も誇りに思っていますか：

この会議では、2i分野のトップレベルの科学者や企業が一堂に会し、前臨床試験や臨床試験の準備に関する最新情報を提供した。 この会議の結果、LGMD2i遺伝子治療運営グループが設立され、将来の臨床試験確立の支援に取り組んでいる。

あなたの組織について、世界に何を知ってもらいたいですか？:

100%は直接、2型肢帯筋ジストロフィーの研究関連プロジェクトに寄付されます。

どのようにすれば、人々はあなたの組織の支援に参加できるのでしょうか：

今、私たちは LGMD2i の遺伝子治療臨床試験を支援するため、Facebook 上で募金活動を大々的に行っています。「LGMD2iがあなたにどのような影響を与えたか、治ったら何をしたいか、そしてCureLGMD2iを支援するための寄付をお願いします。また、私たちのウェブサイトの寄付のタブを共有することができます。 https://curelgmd2i.com/donations

貴団体に連絡する最善の方法は何ですか：

ケリー・ブラッツォ（kbrazzo@yahoo.com）までご連絡いただくか、フェイスブックのページからメッセージをお送りください。 https://www.facebook.com/CureLGMD2i 

他に付け加えることはありますか？

LGMD2iと確定診断された方は、必ず以下のグローバルFKRPレジストリに登録してください。 https://www.fkrp-registry.org    #強度の数字！