団体名: LGMD2i研究基金

ウェブサイト           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

あなたの組織はどのようなLGMDサブタイプに重点を置いていますか： 

我々はLGMD2Iにのみ焦点を当てている。

あるサブタイプに焦点を当てた場合、レジストリは存在し、患者はどのように参加できるのか？

グローバルFKRPレジストリ（https://www.fkrp-registry.org/）である。英国を拠点としているが、希少疾患の性質に適応した国際的なレジストリである。LGMD2Iは非常に稀な疾患であり、医薬品開発者の観点からすると罹患者数は少ない。先進的な臨床試験には多くの参加者が必要であるため、世界的なレジストリがあれば、潜在的な参加者を相当数特定することができ、切望されている臨床試験への登録が成功する可能性が高まります。私たちは長年にわたってこのレジストリを財政的に支援してきましたが、LGMD2Iコミュニティにとって大きな財産となりつつあります。

貴団体は非営利団体ですか？もしそうであれば、その種類を教えてください：        

はい、私たちは非営利の民間財団です。

組織創設のきっかけ:

LGMD2Iの人々は、私たちの焦点と使命を定義する上で大きな影響力を持っています。

あなたの組織の使命は何ですか？

治療法を見つけ、2Iの人々が生活の質を維持できるようにすること。

あなたの組織はどのようなサービスを提供していますか：

私たちはサービスを提供しません。私たちは研究に資金を提供し、病気や医療に関する情報を人々に提供する手助けをしています。

あなたの組織は何を最も誇りに思っていますか：

遺伝子治療、幹細胞などの治療、診断、マウスモデル、レジストリなどの研究ツールなど、主要な治療分野におけるプログラムの立ち上げに資金を提供してきました。私たちの関与のおかげで、LGMD2Iの研究者の数は世界のあらゆる地域で着実に増えています。研究グループの一定のクリティカルマスを作ることが重要であり、今はそれを継続させることが重要である。

あなたの組織について、世界に何を知ってもらいたいですか？:

私たちは、治療に近づけるLGMD2Iの研究プロジェクトに資金を提供し、大規模な診断を支援します。私たちは、LGMD2Iの適切な治療法は、欠陥遺伝子を修正し、筋肉へのダメージを回復させるような治療法の組み合わせであると考えています。LGMD2Iの治療法開発に応用できる研究ノウハウや技術をお持ちの研究室は、私たちにご連絡ください。

どのようにすれば、人々はあなたの組織の支援に参加できるのでしょうか：

この病気に関する情報をお持ちの方、治療法の発見に関心をお持ちの方は、どなたでもご連絡ください。

貴団体に連絡する最善の方法は何ですか：

詳細は下記までお問い合わせください： ジャン・ピエール・ローラン博士（プログラムオフィサー）Eメールにて： jpl@lgmd2ifund.org