LGMD "研究についてのスポットライト・インタビュー"

LGMD研究員:リタ・ペルリンゲイロ

所属： ミネソタ大学

役割やポジション  医学部教授

現在のポジションに就くまでに、どのような教育やトレーニングを受けましたか？

ブラジルのサンパウロにあるカンピーナス大学（UNICAMP）で生理学の博士号を取得後、マサチューセッツ工科大学（マサチューセッツ州ケンブリッジ）のホワイトヘッド研究所でポスドク研究。

なぜ研究、特に筋ジストロフィーの研究の道に進まれたのですか？

私は小さい頃から科学者になりたいと思っていました。私のキャリアを通して、研究を通じて人々の生活にインパクトを与えたいという思いが主な動機となっています。

どのようなテーマを勉強しているのですか？

当研究室の主な研究テーマは、幹細胞を用いた筋ジストロフィー治療法の開発であり、これには多能性幹細胞由来の筋原性前駆細胞や生着幹細胞の分子シグネチャー、全身移植時にこれらの細胞が疾患筋に定着し、筋再生を促進するシグナルについてのより深い理解が含まれる、自己幹細胞を用いた治療の可能性を評価するためのLGMD患者特異的iPS細胞の遺伝子補正、治療応用のための多能性幹細胞由来筋前駆細胞のスケーラビリティ、製造、安全性に関する最適化研究。

あなたの研究はどのように患者の役に立つのですか？より科学的なものなのでしょうか、それともLGMDやMD全般の治療になるのでしょうか？

2004年にこれらの研究を開始したときは、純粋に基礎科学的なものでしたが、何年もかけて研究を進めるうちに、このアプローチをLGMDやその他のMDsの潜在的な治療法につなげることに大きく近づいたと感じています。私たちは2017年にFDAとプレINDミーティングを行い、短期的・長期的な目標のすり合わせを行いました。

患者さんやLGMDに関心のある人たちに、研究（ご自身のプロジェクトや研究分野全般）について、どのようなことを知ってほしいですか？

MD検査に新たな治療法をもたらす道には多くの障害や未知の部分があるが、私たちの研究室や他の研究者たちは、この目標に向かって恐れずに取り組んでいる。

この分野で仕事を続けようと思うきっかけは何ですか？

私たちの仕事が、MD患者の生活に変化をもたらす可能性があること。

患者はどのようにあなたを励まし、あなたの仕事を助けることができますか？

MD患者の強さと希望は、常に私たちに大きな励ましを与えてくれます。長年にわたり、患者さんたちは組織提供や経済的支援を通じて私たちの活動を助けてくれており、私たちはその支援に感謝しています。

 

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* 肢帯筋ジストロフィー（LGMD）についての詳細は、以下のウェブサイトをご覧ください： https://lgmd-info.org