LGMD "연구 관련 스포트라이트 인터뷰"

LGMD 연구원: 리타 펄링게이로

소속: 미네소타 대학교

역할 또는 직위:  의대 교수

현재 직책에 오르기까지 어떤 교육과 훈련을 받았나요?

브라질 상파울루의 캄피나스 대학교(UNICAMP)에서 생리학 박사 학위를 취득한 후 매사추세츠 주 캠브리지에 있는 MIT 화이트헤드 연구소에서 박사 후 과정을 밟았습니다.

연구 분야에서 특히 근이영양증을 연구하는 커리어를 쌓게 된 계기는 무엇인가요?

저는 어렸을 때부터 과학자가 되고 싶었습니다. 커리어 내내 연구를 통해 사람들의 삶에 영향을 미치고 싶다는 열망이 주된 동기가 되었습니다.

어떤 주제를 공부하고 있나요?

우리 연구실의 주요 연구 주제는 근이영양증에 대한 줄기세포 기반 치료법 개발이며, 여기에는 만능 줄기세포 유래 근육 형성 전구세포와 생착 줄기세포의 분자적 특징, 이러한 세포가 전신 이식 시 병든 근육에 정착하여 근육 재생을 촉진하는 신호에 대한 더 나은 이해가 포함됩니다, 자가 줄기세포 기반 치료의 잠재력을 평가하기 위한 LGMD 환자 맞춤형 유도만능줄기(iPS) 세포의 유전자 교정, 치료용 만능 줄기세포 유래 근전구세포의 확장성, 제조 및 안전성을 위한 최적화 연구.

여러분의 작업이 환자에게 어떤 도움이 되나요? 본질적으로 더 과학적인가요, 아니면 일반적으로 LGMD나 MD를 위한 치료법이 될 수 있나요?

2004년에 이러한 연구를 시작했을 때는 순수하게 기초 과학에 불과했지만, 수년에 걸쳐 연구를 발전시키면서 이 접근법을 LGMD 및 기타 질환을 치료할 수 있는 잠재적 치료법으로 전환하는 데 훨씬 더 가까워졌다고 생각합니다. 2017년에는 장단기 목표를 조율하기 위해 FDA와 임상시험계획 승인 전 미팅을 가졌습니다.

환자들과 LGMD에 관심이 있는 사람들이 연구(본인의 프로젝트와 이 분야 전반에 대해)에 대해 알았으면 하는 것은 무엇인가요?

MD 검사를 위한 새로운 치료법을 개발하는 길에는 많은 장애물과 미지의 영역이 있지만, 저희 연구실과 다른 연구자들은 이 목표를 향해 두려움 없이 노력하고 있습니다.

이 분야에서 계속 일하게 된 동기는 무엇인가요?

우리의 작업이 다발성 경화증 환자들의 삶에 변화를 가져올 수 있다는 가능성.

환자들이 어떻게 여러분을 격려하고 업무를 도울 수 있나요?

MD 환자들의 힘과 희망은 우리에게 끊임없이 큰 용기를 줍니다. 수년 동안 환자들은 조직 기증과 재정적 지원을 통해 저희의 활동에 도움을 주셨고, 저희는 환자들의 성원에 감사드립니다.

 

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* 사지 거들 근이영양증(LGMD)에 대해 자세히 알아보려면 다음 웹사이트를 방문하세요: https://lgmd-info.org