외부 주도의 환자 중심 신약 개발 세션, LGMD 개최

• 이번 외부 주도 환자 중심 신약 개발(EL-PFDD)에서 어떤 일이 일어날까요? 회의 중이신가요? 이 중요하고 기념비적인 노력은 사지 거들 근이영양증 2A, 2C, 2D, 2E, 2F 및 2I형 진단을 받은 개인에게 FDA 및 기타 이해관계자들과 LGMD를 앓고 있는 경험과 어려움을 공유할 수 있는 기회를 제공할 것입니다.
• 회의는 어디에서 진행되나요? 이 회의는 가상으로 진행되며 실시간으로 생중계됩니다. 참가자는 이벤트가 진행되는 동안 이를 시청할 수 있습니다.
• 참여하려면 어떻게 해야 하나요? 행사 전에 설문조사에 참여하여 LGMD를 앓고 있는 개인으로서의 요구 사항을 공유할 수 있습니다. 모임 당일에는 미리 녹음된 여러 환자들의 증언을 들을 수 있습니다. 또한 실시간 설문조사 질문에 답하거나 전화 또는 서면으로 의견을 제출하여 참여할 수도 있습니다. 여러분의 목소리를 듣고 싶습니다!
• 우리가 얻고자 하는 것은 무엇인가요? EL-PFDD 회의는 환자들의 참여를 유도하고 그들의 고유한 관점을 이끌어내기 위해 마련되었습니다. 이러한 정보를 통해 환자 커뮤니티의 요구와 기대에 부합하는 LGMD 치료법을 지식적으로 개발하고 검토할 수 있도록 하는 것이 목표입니다. 이 회의는 환자의 목소리 보고서에 요약될 예정입니다. 이 보고서와 회의 녹화 영상은 공개될 예정입니다.

이 초기 노력은 1단계에 해당하며 6가지 LGMD 하위 유형을 포함할 예정입니다. 향후 EL-PFDD 회의에서 FDA 및 기타 이해관계자들에게 추가적인 LGMD 하위 유형이 발표될 것으로 예상됩니다.