조직 이름: LGMD2i 연구 기금

웹 사이트:           http://www.lgmd2ifund.org/

페이스북:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

조직이 중점을 두고 있는 LGMD 하위 유형은 무엇인가요? 

우리는 LGMD2I에만 집중합니다.

하위 유형에 초점을 맞추는 경우 레지스트리가 있으며 환자는 어떻게 가입할 수 있나요?

저희가 알고 있는 레지스트리는 글로벌 FKRP 레지스트리(https://www.fkrp-registry.org/)가 있습니다. 영국에 기반을 두고 있지만 희귀 질환의 특성에 맞게 조정된 국제적인 레지스트리입니다. LGMD2I는 매우 희귀한 질환이기 때문에 신약 개발자의 입장에서는 환자 수가 적다는 것을 의미합니다. 고급 임상 연구에는 많은 참여자가 필요하기 때문에 글로벌 레지스트리가 있으면 많은 수의 잠재적 참여자를 식별하고 절실히 필요한 임상시험에 성공적으로 등록할 수 있는 기회를 높일 수 있습니다. 저희는 수년 동안 이 레지스트리를 재정적으로 지원해왔으며, 이는 LGMD2I 커뮤니티의 큰 자산이 되고 있습니다.

귀사는 비영리 단체인가요? 그렇다면 어떤 유형인가요?        

예, 저희는 비영리 민간 재단입니다.

조직을 만들게 된 계기:

LGMD2I의 사람들은 우리의 초점과 사명을 정의하는 데 영향을 미쳤습니다.

조직의 미션은 무엇인가요?

치료법을 찾고 2I 환자들이 삶의 질을 유지할 수 있도록 돕습니다.

조직이 제공하는 서비스

당사는 서비스를 제공하지 않습니다. 저희는 연구에 자금을 지원하고 사람들을 질병과 의료에 관한 정보에 연결합니다.

귀사의 가장 자랑스러운 점은 무엇인가요?

우리는 모든 주요 치료 분야(유전자 치료, 줄기세포 등), 진단 및 연구 도구(마우스 모델, 레지스트리 등)의 프로그램 시작을 위해 자금을 지원했습니다. 우리의 참여 덕분에 LGMD2I의 연구자 수는 전 세계 모든 지역에서 꾸준히 증가했습니다. 특정 임계 질량의 연구 그룹을 만드는 것이 중요했다면, 이제는 이를 계속 유지하는 것이 중요합니다.

귀사에 대해 전 세계가 알았으면 하는 것은 무엇인가요?:

치료법에 더 가까워질 수 있는 모든 LGMD2I 연구 프로젝트에 자금을 지원하고 대규모 진단을 지원합니다. 우리는 2I에 대한 적절한 치료/치료법은 결함이 있는 유전자를 수정하고 근육 손상을 회복시키는 데 도움이 되는 양상을 조합하는 것이라고 믿습니다. LGMD2I 치료법 개발에 적용할 수 있는 연구 노하우와 기술을 보유한 실험실이 있다면 언제든지 문의해 주세요.

사람들이 조직을 지원하는 데 어떻게 참여할 수 있을까요?

질병에 대한 정보가 있거나 치료법을 찾는 데 관심이 있는 분이라면 누구든지 문의해 주세요.

조직에 연락하는 가장 좋은 방법은 무엇인가요?

자세한 내용은 다음 연락처로 문의하시기 바랍니다: 프로그램 책임자 장 피에르 로랑 박사에게 이메일로 문의하세요: jpl@lgmd2ifund.org