LGMD "연구 관련 스포트라이트 인터뷰"

LGMD 연구원:   린다 로우스 

소속:  미국 오하이오주 콜럼버스, 내셔널 아동 병원

역할 또는 직위:  책임 연구자, 내셔널 아동 병원 연구소, 오하이오 주립대 소아과 부교수

현재 직책에 오르기까지 어떤 교육과 훈련을 받았나요?

저는 처음에 물리치료사가 되기 위해 오하이오 주립대학교에서 학사 학위를 받았습니다. 임상의로 일한 후 임상 연구에 대한 열정이 있다는 것을 깨닫고 하네만 대학교에서 박사 학위를 취득하기 위해 다시 학교로 돌아와 지난 10년간 신경근육 희귀질환 분야에서 일해 왔습니다.

연구 분야에서 특히 근이영양증을 연구하는 커리어를 쌓게 된 계기는 무엇인가요?

대학원 졸업 후 저는 오하이오 주립대학교에서 교수직을 맡았습니다. 여기서도 제 열정이 임상 연구에 있다는 것을 금방 깨달았습니다. 저는 교수직을 그만두고 네이션와이드 어린이 연구소의 유전자 치료 센터에 합류하여 제리 멘델, 케빈 플래니건, 루이스 로디노-클라팩과 같은 이 분야의 리더들과 함께 일했습니다. 또한 신경근육 질환 클리닉에서 일하고 있습니다. 기초 과학과 환자들이 한데 어우러지는 것을 보는 것은 놀라운 기회입니다.

어떤 주제를 공부하고 있나요?

저는 결과 측정지표 선정 및 개발을 연구하는 연구팀을 이끌고 있습니다. 린제이 알파노, 나탈리 밀러, 메간 이암마리노와 함께 모든 형태의 LGMD를 가진 개인에 대한 자연사 데이터를 수집하여 어떤 측정이 환자에게 중요하고 신뢰할 수 있으며 변화에 민감한지 평가하고 있습니다. 또한 자연력 데이터는 외부 대조군 역할을 하여 치료 데이터를 기존의 기능 저하율과 비교할 수 있도록 할 것입니다.

여러분의 연구가 환자들에게 어떤 도움이 되나요? 더 과학적일까요, 아니면 LGMD의 치료법이 될 수 있을까요?또는 MD를 일반적으로 사용하시나요?

수집된 데이터가 실제 능력의 변화를 정확하게 나타내도록 함으로써 임상시험 프로세스의 속도를 높이는 데 도움이 됩니다. 적절한 결과 측정을 통해 임상시험을 더 짧게 또는 더 작게 진행할 수 있습니다.

환자 및 LGMD에 관심이 있는 사람들이 연구에 대해 알았으면 하는 것(본인의 프로젝트 및 이 분야 전반에 대해)

저희는 항상 자연사 임상시험에 참여할 LGMD 환자를 찾고 있습니다. 지원자는 팔과 다리로 활동을 완료하고 설문지에 답하며 근력을 테스트합니다. 연구에 참여하는 데 따른 위험은 거의 없으며, 생성된 데이터는 치료 임상시험의 지침이 됩니다.

이 분야에서 계속 일하게 된 동기는 무엇인가요?

유전자 치료의 놀라운 발전으로 인해 제 생애에 LGMD 환자의 삶에 극적인 변화를 가져올 수 있는 가능성이 현실화되었습니다.

환자들이 어떻게 여러분을 격려하고 업무를 도울 수 있나요?

다음 주소로 문의해 주세요. NMDtrialinfo@nationwidechildrens.org   우리는 일반적으로 오하이오주 콜럼버스에서 자원 봉사자들을 테스트하지만, LGMD 환자가 많은 지역 사회나 환자 컨퍼런스에서도 데이터 수집을 설정했습니다.