Zewnętrzna sesja poświęcona rozwojowi leków ukierunkowanych na pacjenta na temat LGMD

• Co wydarzy się w ramach projektu Externally-Led Patient Focus Drug Development (EL-PFDD)? spotkanie? Ten ważny, monumentalny wysiłek da osobom, u których zdiagnozowano dystrofię mięśniową kończyn typu 2A, 2C, 2D, 2E, 2F i 2I, możliwość podzielenia się z FDA i innymi zainteresowanymi stronami doświadczeniami i wyzwaniami związanymi z życiem z LGMD.
• Gdzie odbędzie się spotkanie? Spotkanie odbędzie się wirtualnie i będzie transmitowane na żywo. Uczestnicy będą mogli oglądać wydarzenie w trakcie jego trwania.
• Jak mogę się zaangażować? Przed wydarzeniem będzie można wziąć udział w ankietach, aby podzielić się swoimi potrzebami jako osoby żyjącej z LGMD. W dniu spotkania wysłuchamy kilku nagranych wcześniej wypowiedzi pacjentów. Pacjenci mogą również wziąć udział w ankiecie, odpowiadając na pytania zadawane na żywo, dzwoniąc lub pisząc swoje komentarze. Chcemy, aby Twój głos został usłyszany!
• Co mamy nadzieję zyskać? Spotkanie EL-PFDD ma na celu zaangażowanie pacjentów i uzyskanie ich unikalnych perspektyw. Dzięki tym informacjom naszym celem jest umożliwienie kompetentnego rozwoju i przeglądu terapii LGMD, które spełniają potrzeby i oczekiwania naszej społeczności pacjentów. Spotkanie zostanie podsumowane w raporcie Voice of the Patient. Raport, jak również nagrany materiał filmowy ze spotkania, będą publicznie dostępne.

Należy pamiętać, że to wstępne przedsięwzięcie stanowi fazę 1 i obejmie sześć podtypów LGMD. Przewidujemy, że dodatkowe podtypy LGMD mogą zostać przedstawione FDA i innym zainteresowanym stronom na przyszłych spotkaniach EL-PFDD.