NAZWA ORGANIZACJI: Coalition to Cure Calpain 3
STRONA INTERNETOWA: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Coalition to Cure Calpain 3: Przezwyciężenie LGMD2A/kalpainopatii
Twitter: @CureCalpain3
NA JAKIM PODTYPIE LGMD KONCENTRUJE SIĘ TWOJA ORGANIZACJA:
LGMD2A, postać kalpainopatii
JEŚLI KONCENTRUJESZ SIĘ NA PODTYPIE, CZY ISTNIEJE REJESTR I W JAKI SPOSÓB PACJENCI MOGĄ DO NIEGO DOŁĄCZYĆ?
Tak, prowadzimy globalny rejestr pacjentów z LGMD2A. Można łatwo zarejestrować się na stronie www.lgmd2a.org
Czy Twoja organizacja jest organizacją non-profit? Jeśli tak, to jakiego typu:
Tak, jesteśmy amerykańską organizacją charytatywną 501 (c)(3) zwolnioną z podatku.
CO ZAINSPIROWAŁO POWSTANIE TWOJEJ ORGANIZACJI?:
Coalition to Cure Calpain 3 (C3) została założona w 2010 roku w konkretnym celu finansowania wysiłków badawczych skoncentrowanych na zrozumieniu biologii i znalezieniu lekarstwa na LGMD2A, formę kalpainopatii. Organizacja ta została stworzona przez pacjentów i ich rodziny, którzy byli sfrustrowani brakiem wiedzy na temat choroby i faktem, że prowadzono bardzo niewiele badań. Niektórym z nas nawet postawienie konkretnej diagnozy zajęło dziesięciolecia. Naszą motywacją jest chęć zachęcania do współpracy naukowców, osób cierpiących na LGMD2A, ich rodzin i przyjaciół oraz całej społeczności, aby położyć kres tej niedostatecznie zbadanej i niedofinansowanej "sierocej" chorobie.
JAKA JEST MISJA ORGANIZACJI:
C3 jest zaangażowana w leczenie i ostatecznie wyleczenie dystrofii mięśniowej obręczy kończyn typu 2A (LGMD2A), formy kalpainopatii. Naszą misją jest finansowanie badań o wysokim potencjale i prób klinicznych oraz edukowanie globalnej społeczności na temat tej choroby.
JAKIE USŁUGI ŚWIADCZY TWOJA ORGANIZACJA:
- Finansowanie badań skoncentrowanych na LGMD2A / kalpainopatii
- Prowadzenie globalnego rejestru pacjentów z LGMD2A/kalpainopatią
- Edukowanie globalnej społeczności (w tym społeczności naukowej, pacjentów, ich rodzin i ogółu społeczeństwa) na temat choroby za pośrednictwem naszej strony internetowej, mediów społecznościowych, obecności na konferencjach naukowych i komunikacji e-mailowej.
- Zapewnienie forum wsparcia dla pacjentów i ich rodzin na Facebooku (email C3 Dyrektor ds. kontaktów z pacjentami Carol Abraham dołączyć)
Z CZEGO TWOJA ORGANIZACJA JEST NAJBARDZIEJ DUMNA?
Jesteśmy najbardziej dumni z faktu, że udało nam się przyciągnąć i wesprzeć naukowców wysokiego kalibru, aby pobudzić badania nad kalpainopatią. Dr Melissa Spencer przewodziła naszej Naukowej Radzie Doradczej od momentu jej powstania w 2010 roku, współpracując z doktorami Kevinem Campbellem, Erikiem Hoffmanem i Lou Kunkelem. Dr Jennifer Levy dołączyła do nas jako pierwszy dyrektor naukowy C3 w 2016 roku i ponad dwukrotnie zwiększyła liczbę finansowanych przez nas projektów badawczych. Fakt, że nasza fundacja, która początkowo była tylko pomysłem na zmianę, przeznaczyła prawie $1,5 miliona dolarów na badania nad kalpainopatią prowadzone przez czołowych naukowców - dr Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub - jest dla nas powodem do dumy.
Co chcesz, aby świat dowiedział się o TWOJEJ ORGANIZACJI?:
Niedawno uruchomiliśmy Inicjatywę Terapii Genowej, która ma na celu przyspieszenie zrozumienia terapii genowej jako metody leczenia LGMD2A poprzez finansowanie badań nad wieloma metodami terapii genowej. Jeśli wyniki któregokolwiek z obecnych lub przyszłych projektów badawczych Gene Therapy Initiative będą pozytywne, mogą one zostać wykorzystane do rozpoczęcia badań klinicznych u pacjentów z LGMD2A. Bądź na bieżąco z naszymi ogłoszeniami, ponieważ nadal finansujemy nowe projekty. http://www.curecalpain3.org/research
W JAKI SPOSÓB LUDZIE MOGĄ ZAANGAŻOWAĆ SIĘ WE WSPIERANIE ORGANIZACJI:
Doprowadzenie terapii z laboratorium badawczego do badań klinicznych to długi i kosztowny proces. Najważniejszym sposobem, w jaki ludzie mogą wesprzeć misję naszej organizacji, jest przekazanie darowizny. Każdy dolar robi różnicę w naszych wysiłkach na rzecz wyleczenia tej wyniszczającej mięśnie choroby.
Darczyńcy mogą przekazywać darowizny na trzy sposoby:
– nasza strona internetowa (online)
- nasz Kampania Crowdrise (online)
- pocztą za pośrednictwem czeku (offline)
napisz do nas i poprosić o formularz darowizny lub pobrać go ze strony http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
JAKI JEST NAJLEPSZY SPOSÓB KONTAKTU Z ORGANIZACJĄ:
Napisz do nas na info@curecalpain3.org. Odpowiemy!
CZY JEST COŚ JESZCZE, CO CHCIAŁBYŚ DODAĆ?
Jeśli wiesz, że cierpisz na jakąś formę dystrofii mięśniowej obręczy kończyny dolnej, nalegaj na przeprowadzenie badań genetycznych w celu zidentyfikowania swojego typu. Wszystkie organizacje LGMD i społeczność naukowa muszą się jeszcze wiele nauczyć o tej grupie chorób, a Ty możesz pomóc, dołączając do odpowiedniego rejestru pacjentów. Poszukaj wielu grup wsparcia; nie jesteś sam. Pamiętaj, że jesteśmy zmotywowani i pracujemy każdego dnia, aby dowiedzieć się więcej o kalpainopatii i znaleźć leczenie lub lekarstwo.
