NAZWA ORGANIZACJI: Fundusz Badawczy LGMD2i

STRONA INTERNETOWA:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

NA JAKIM PODTYPIE LGMD KONCENTRUJE SIĘ TWOJA ORGANIZACJA: 

Skupiamy się wyłącznie na LGMD2I

JEŚLI KONCENTRUJESZ SIĘ NA PODTYPIE, CZY ISTNIEJE REJESTR I W JAKI SPOSÓB PACJENCI MOGĄ DO NIEGO DOŁĄCZYĆ?

Znamy jeden rejestr: Global FKRP Registry (https://www.fkrp-registry.org/). Chociaż ma on siedzibę w Wielkiej Brytanii, jest to rejestr międzynarodowy, dostosowany do charakteru chorób rzadkich. LGMD2I jest bardzo rzadką chorobą, co oznacza, że liczba osób nią dotkniętych jest niewielka z punktu widzenia twórców leków. Ponieważ zaawansowane badania kliniczne wymagają dużej liczby uczestników, posiadanie globalnego rejestru pomoże zidentyfikować znaczną liczbę potencjalnych uczestników i zwiększy szansę na pomyślną rekrutację do bardzo potrzebnych badań. Od wielu lat wspieramy finansowo ten rejestr i staje się on wielkim atutem dla społeczności LGMD2I.

Czy Twoja organizacja jest organizacją non-profit? Jeśli tak, to jakiego typu:        

Tak, jesteśmy prywatną fundacją non-profit.

CO ZAINSPIROWAŁO POWSTANIE TWOJEJ ORGANIZACJI?:

Osoby z LGMD2I miały wpływ na określenie naszego celu i misji.

jaka jest misja twojej organizacji?

Znalezienie lekarstwa i pomoc osobom cierpiącym na 2I w utrzymaniu jakości życia.

JAKIE USŁUGI ŚWIADCZY TWOJA ORGANIZACJA:

Nie świadczymy usług. Finansujemy badania i pomagamy ludziom uzyskać informacje na temat choroby i opieki medycznej.

Z CZEGO TWOJA ORGANIZACJA JEST NAJBARDZIEJ DUMNA?

Sfinansowaliśmy rozpoczęcie programów we wszystkich głównych obszarach terapii (terapia genowa, komórki macierzyste, ...), diagnostyki i narzędzi badawczych (model myszy, rejestr, ...). Dzięki naszemu zaangażowaniu liczba badaczy w LGMD2I stale rośnie we wszystkich regionach świata. Ważne było stworzenie pewnej masy krytycznej grup badawczych; teraz ważne jest, aby ją utrzymać...

Co chcesz, aby świat dowiedział się o TWOJEJ ORGANIZACJI?:

Finansujemy wszelkie projekty badawcze LGMD2I, które mogą przybliżyć nas do wyleczenia i wspieramy diagnostykę na dużą skalę. Wierzymy, że odpowiednią terapią/leczeniem 2I będzie połączenie metod, które naprawią wadliwy gen i pomogą odwrócić uszkodzenia mięśni. Każde laboratorium, które posiada wiedzę badawczą i technologie, które można zastosować do opracowania leczenia LGMD2I, powinno się z nami skontaktować.

W JAKI SPOSÓB LUDZIE MOGĄ ZAANGAŻOWAĆ SIĘ WE WSPIERANIE ORGANIZACJI:

Każdy, kto posiada informacje na temat choroby lub jest zainteresowany znalezieniem lekarstwa, może się z nami skontaktować.

JAKI JEST NAJLEPSZY SPOSÓB KONTAKTU Z ORGANIZACJĄ:

Aby uzyskać więcej informacji, prosimy o kontakt: Dr. Jean-Pierre Laurent, Program Officer poprzez e-mail: jpl@lgmd2ifund.org