LGMD "Wywiad w centrum uwagi na temat badań"

BADACZ LGMD: Rita Perlingeiro

Przynależność: Uniwersytet Minnesota

Rola lub stanowisko:  Profesor medycyny

Jakie wykształcenie i szkolenie zdobyłeś, aby osiągnąć obecne stanowisko?

Doktorat z fizjologii na Uniwersytecie Campinas (UNICAMP) w Sao Paulo w Brazylii, a następnie studia podoktoranckie w Instytucie Whitehead na MIT w Cambridge-MA.

Co sprawiło, że zdecydowałeś się na karierę naukową, a w szczególności na badanie dystrofii mięśniowej?

Chciałem zostać naukowcem, odkąd byłem małym dzieckiem. Przez całą moją karierę główną motywacją było pragnienie wywierania wpływu na życie ludzi poprzez nasze badania.

Jakie tematy studiujesz?

Głównym tematem badań w naszym laboratorium jest rozwój terapii opartych na komórkach macierzystych w leczeniu dystrofii mięśniowych, w tym lepsze zrozumienie molekularnej sygnatury progenitorów miogennych pochodzących z pluripotencjalnych komórek macierzystych i wszczepionych komórek macierzystych, sygnałów, które umożliwiają tym komórkom powrót do chorych mięśni po przeszczepie ogólnoustrojowym i promowanie regeneracji mięśni, korekcja genów indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS) specyficznych dla pacjenta z LGMD w celu oceny potencjału autologicznej terapii opartej na komórkach macierzystych oraz badania optymalizacyjne dotyczące skalowalności, produkcji i bezpieczeństwa progenitorów miogennych pochodzących z pluripotencjalnych komórek macierzystych do zastosowań terapeutycznych.

W jaki sposób Twoja praca pomoże pacjentom? Czy ma ona bardziej naukowy charakter, czy też może stać się metodą leczenia LGMD lub ogólnie lekarzy?

Kiedy rozpoczęliśmy te badania w 2004 roku, miały one charakter czysto naukowy, ale w miarę postępu naszych badań na przestrzeni lat czujemy, że jesteśmy teraz znacznie bliżej przełożenia tego podejścia na potencjalne leczenie LGMD i innych chorób układu mięśniowo-szkieletowego. W 2017 r. spotkaliśmy się z FDA w celu uzgodnienia naszych krótko- i długoterminowych celów.

Co chciałbyś, aby pacjenci i inne osoby zainteresowane LGMD wiedziały o badaniach (Twoich własnych projektach i ogólnie o tej dziedzinie)?

Istnieje wiele przeszkód i wiele niewiadomych na drodze do wprowadzenia nowego leczenia terapeutycznego w testach MD, ale nasze laboratorium i inni nieustraszenie pracują nad tym celem.

Co inspiruje Cię do dalszej pracy w tej dziedzinie?

Możliwość, że nasza praca może zmienić życie pacjentów z MD.

W jaki sposób pacjenci mogą Cię zachęcić i pomóc Ci w pracy?

Siła i nadzieja pacjentów MD nieustannie dodają nam otuchy. Przez lata pacjenci pomagali nam w naszej pracy poprzez oddawanie tkanek i wsparcie finansowe, za co jesteśmy im wdzięczni.

 

* * * Prosimy o LIKE, COMMENT i SHARE tego postu, aby pomóc zwiększyć świadomość na temat LGMD!

* * * Aby dowiedzieć się więcej o dystrofii mięśniowej obręczy kończyny (LGMD), odwiedź naszą stronę internetową pod adresem: https://lgmd-info.org