LGMD "Entrevista em destaque sobre pesquisa"

INVESTIGADOR DA LGMD:   Linda Lowes 

Filiação:  Nationwide Children's Hospital, Columbus, Ohio, EUA

Função ou cargo:  Investigador Principal, Instituto de Investigação do Nationwide Children's Hospital, Professor Associado do Departamento de Pediatria, Universidade Estatal de Ohio

Que educação e formação teve para chegar à sua posição atual?

Inicialmente, obtive a minha licenciatura na Universidade Estatal de Ohio para me tornar fisioterapeuta. Depois de trabalhar como clínico, apercebi-me de que a investigação clínica me apaixonava, pelo que voltei a estudar na Universidade de Hahnemann para obter o meu doutoramento.

O que o levou a seguir uma carreira de investigação e a estudar a distrofia muscular em particular?

Depois da pós-graduação, aceitei um lugar de professor na Universidade Estatal de Ohio. Mais uma vez, aprendi rapidamente que a minha paixão era a investigação clínica. Deixei o ensino para me juntar ao Centro de Terapia Génica no Instituto de Investigação do Nationwide Children's para trabalhar com líderes na área, como Jerry Mendell, Kevin Flanigan e Louise Rodino-Klapac. Também trabalho nas nossas clínicas de doenças neuromusculares. Ver a ciência básica e os doentes a juntarem-se é uma oportunidade fantástica.

Que temas estão a estudar?

Lidero uma equipa de investigadores que estuda a seleção e o desenvolvimento de medidas de resultados. Juntamente com Lindsay Alfano, Natalie Miller e Megan Iammarino, estamos a recolher dados da história natural de indivíduos com qualquer forma de LGMD para avaliar que medidas são importantes para o doente, fiáveis e sensíveis à mudança. Os dados da história natural também servirão de controlo externo para que os dados do tratamento possam ser comparados com a taxa tradicional de declínio funcional.

Como é que o seu trabalho vai ajudar os doentes? É de natureza mais científica ou poderá tornar-se um tratamento para a LGMD?s ou MDs em geral?

O nosso trabalho ajudará a acelerar o processo de ensaio clínico, garantindo que os dados recolhidos representam com exatidão qualquer mudança real nas capacidades. Ter a medida de resultados adequada pode permitir um ensaio mais curto e/ou mais pequeno.

O que gostaria que os doentes e outros interessados em LGMD soubessem sobre a investigação (os seus próprios projectos e sobre a área em geral)

Estamos sempre à procura de pessoas com LGMD para participar nos nossos ensaios de história natural. Os voluntários são convidados a realizar actividades com os braços e as pernas, a responder a questionários e a testar a sua força muscular. Os riscos de participar nos nossos estudos são muito poucos ou nenhuns e os dados gerados servem para orientar os ensaios de tratamento.

O que o inspira a continuar a trabalhar neste domínio?

Os avanços espantosos no trabalho de terapia génica tornam real a possibilidade de podermos ter um impacto dramático nas vidas dos indivíduos com LGMD durante a minha vida.

Como é que os doentes o podem encorajar e ajudar no seu trabalho?

Por favor, contacte-me em NMDtrialinfo@nationwidechildrens.org   Normalmente, testamos os voluntários em Columbus, Ohio, mas também organizámos recolhas de dados em comunidades com um grande número de indivíduos com LGMD ou em conferências de doentes.