Sessão de desenvolvimento de medicamentos centrada no doente, orientada para o exterior, sobre LGMD

• O que vai acontecer neste Desenvolvimento de Medicamentos Orientado para o Doente (EL-PFDD) reunião? Este esforço importante e monumental dará aos indivíduos diagnosticados com distrofia muscular das cinturas dos membros dos tipos 2A, 2C, 2D, 2E, 2F e 2I a oportunidade de partilhar com a FDA e outras partes interessadas as experiências e os desafios de viver com a LGMD.
• Onde se realizará a reunião? A reunião terá lugar virtualmente e será transmitida em direto. Os participantes poderão assistir ao evento à medida que este se desenrola.
• Como é que posso participar? Poderá participar em inquéritos antes do evento para partilhar as suas necessidades enquanto pessoa que vive com LGMD. No dia do encontro, ouviremos vários testemunhos pré-gravados de doentes. Também pode participar respondendo a questões de sondagem ao vivo e telefonando ou escrevendo com os seus comentários. Queremos que as vossas vozes sejam ouvidas!
• O que é que esperamos ganhar? A reunião EL-PFDD foi concebida para envolver os doentes e obter as suas perspectivas únicas. Com esta informação, o nosso objetivo é permitir o desenvolvimento e a revisão de terapias para a LGMD que satisfaçam as necessidades e expectativas da nossa comunidade de doentes. A reunião será resumida num relatório da Voz do Paciente. O relatório, bem como as imagens gravadas da reunião, estarão disponíveis ao público.

Note-se que este esforço inicial representa a Fase 1 e incluirá seis subtipos de LGMD. Prevemos que outros subtipos de LGMD possam ser apresentados à FDA e a outras partes interessadas em futuras reuniões do EL-PFDD.