NOME DA ORGANIZAÇÃO: Coligação para a cura da Calpaína 3
SÍTIO WEB: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Coligação para Curar a Calpaína 3: Superar a LGMD2A/Calpainopatia
Twitter: @CureCalpain3
EM QUE SUBTIPO DE LGMD SE CONCENTRA A SUA ORGANIZAÇÃO:
LGMD2A, uma forma de Calpainopatia
SE NOS CONCENTRARMOS NUM SUBTIPO, EXISTE UM REGISTO E COMO PODEM OS DOENTES ADERIR?
Sim, mantemos o Registo global de doentes LGMD2A. É fácil inscrever-se em www.lgmd2a.org
A sua organização é uma organização sem fins lucrativos? Em caso afirmativo, de que tipo:
Sim, somos uma instituição de caridade pública 501 (c)(3) isenta de impostos, sediada nos EUA
O QUE INSPIROU A CRIAÇÃO DA SUA ORGANIZAÇÃO:
A Coalition to Cure Calpain 3 (C3) foi fundada em 2010 com o objetivo específico de financiar esforços de investigação centrados na compreensão da biologia e na descoberta de uma cura para a LGMD2A, uma forma de calpainopatia. Esta organização foi criada por doentes e respectivas famílias que se sentiam frustrados com a falta de conhecimento sobre a doença e com o facto de estar a ser feita muito pouca investigação. Para alguns de nós, até a obtenção de um diagnóstico específico demorou décadas. Somos motivados pelo nosso desejo de encorajar a colaboração entre os cientistas, as pessoas que têm LGMD2A, as suas famílias e amigos, e a comunidade em geral para pôr fim a esta doença "órfã" pouco investigada e pouco financiada.
QUAL É A MISSÃO DA SUA ORGANIZAÇÃO:
A C3 está empenhada em tratar e, em última análise, curar a distrofia muscular da cintura escapular tipo 2A (LGMD2A), uma forma de calpainopatia. A nossa missão é financiar investigação de elevado potencial e ensaios clínicos, ao mesmo tempo que educamos a comunidade global sobre esta doença.
QUE SERVIÇOS PRESTA A SUA ORGANIZAÇÃO:
- Financiar a investigação centrada na LGMD2A/Calpainopatia
- Manter o registo global de doentes para a LGMD2A/Calpainopatia
- Educar a comunidade global (incluindo a comunidade científica e os doentes, as suas famílias e o público em geral) sobre a doença através do nosso sítio Web, das redes sociais, da presença em conferências científicas e de comunicações por correio eletrónico
- Disponibilizar um fórum de apoio aos doentes e às suas famílias no Facebook (correio eletrónico C3 Diretor de Assistência a Doentes Carol Abraham para aderir)
DE QUE É QUE A SUA ORGANIZAÇÃO MAIS SE ORGULHA:
Estamos muito orgulhosos do facto de termos sido capazes de atrair e apoiar cientistas de alto calibre para estimular a investigação sobre calpainopatias. A Dra. Melissa Spencer liderou o nosso Conselho Consultivo Científico desde a nossa criação em 2010, trabalhando ao lado dos Drs. Kevin Campbell, Eric Hoffman e Lou Kunkel. A Dra. Jennifer Levy juntou-se a nós como a primeira Diretora Científica do C3 em 2016 e mais do que duplicou o número de projectos de investigação que estamos a financiar. O facto de a nossa fundação, inicialmente apenas uma ideia que tivemos para tentar fazer a diferença, ter afetado quase $1,5 milhões de dólares à investigação sobre calpainopatias levada a cabo por cientistas de renome - Drs. Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub - é algo de que nos orgulhamos.
O que quer que o mundo saiba sobre a SUA ORGANIZAÇÃO:
Lançámos recentemente uma Iniciativa de Terapia Génica que procura acelerar a compreensão da terapia génica como tratamento para a LGMD2A, financiando a investigação de múltiplas abordagens de terapia génica. Se os resultados de quaisquer projectos de investigação da Iniciativa de Terapia Génica, actuais ou futuros, forem positivos, podem avançar para o início de ensaios clínicos em doentes com LGMD2A. Esteja atento aos nossos anúncios à medida que continuamos a financiar novos projectos. http://www.curecalpain3.org/research
COMO É QUE AS PESSOAS SE PODEM ENVOLVER NO APOIO À SUA ORGANIZAÇÃO:
Levar uma terapia do laboratório de investigação para um ensaio clínico é um processo longo e dispendioso. A forma mais importante de apoiar a missão da nossa organização é fazer um donativo. Cada dólar faz a diferença nos nossos esforços para curar esta doença que provoca perda de massa muscular.
Os doadores podem fazer donativos de três formas:
– o nosso sítio Web (em linha)
- nosso Campanha Crowdrise (em linha)
- por correio através de cheque (offline)
enviar-nos um e-mail e pedir um formulário de donativo ou descarregar um em http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
QUAL É A MELHOR FORMA DE CONTACTAR A SUA ORGANIZAÇÃO:
Enviar-nos um e-mail em info@curecalpain3.org. Nós responderemos!
HÁ MAIS ALGUMA COISA QUE GOSTARIA DE ACRESCENTAR?
Se sabe que tem alguma forma de distrofia muscular da cintura escapular, por favor insista na realização de testes genéticos para identificar o seu tipo. Ainda há muito para todas as organizações de LGMD e a comunidade científica aprenderem sobre este grupo de doenças, e você pode ajudar juntando-se ao registo de doentes apropriado. Procure os muitos grupos de apoio; não está sozinho. Saiba que estamos motivados e a trabalhar todos os dias para aprender mais sobre a calpainopatia e para encontrar um tratamento ou uma cura.
