NOME DA ORGANIZAÇÃO: Fundo de investigação LGMD2i

SÍTIO WEB:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

EM QUE SUBTIPO DE LGMD SE CONCENTRA A SUA ORGANIZAÇÃO: 

Concentramo-nos exclusivamente no LGMD2I

SE NOS CONCENTRARMOS NUM SUBTIPO, EXISTE UM REGISTO E COMO PODEM OS DOENTES ADERIR?

Temos conhecimento de um registo: o Registo Global FKRP (https://www.fkrp-registry.org/). Embora esteja sediado no Reino Unido, é um registo internacional, adaptado à natureza das doenças raras. A LGMD2I é uma doença muito rara, o que significa que o número de pessoas afectadas por ela é pequeno do ponto de vista dos criadores de medicamentos. Uma vez que os estudos clínicos avançados requerem muitos participantes, a existência de um registo global ajudará a identificar um número significativo de potenciais participantes e aumentará as hipóteses de sucesso na inscrição em ensaios tão necessários. Apoiámos financeiramente este registo durante muitos anos e está a tornar-se um grande trunfo para a comunidade LGMD2I.

A sua organização é uma organização sem fins lucrativos? Em caso afirmativo, de que tipo:        

Sim, somos uma fundação privada sem fins lucrativos.

O QUE INSPIROU A CRIAÇÃO DA SUA ORGANIZAÇÃO:

As pessoas com LGMD2I têm sido influentes na definição do nosso foco e missão.

qual é a missão da sua organização?

Encontrar uma cura e ajudar as pessoas com 2I a manter a sua qualidade de vida.

QUE SERVIÇOS PRESTA A SUA ORGANIZAÇÃO:

Não prestamos serviços. Financiamos a investigação e ajudamos a pôr as pessoas em contacto com informações sobre a doença e os cuidados médicos.

DE QUE É QUE A SUA ORGANIZAÇÃO MAIS SE ORGULHA:

Financiámos o início de programas em todos os principais campos terapêuticos (terapia genética, células estaminais, ...), diagnósticos e ferramentas de investigação (modelo de rato, registo, ...). Graças ao nosso envolvimento, o número de investigadores em LGMD2I tem crescido de forma constante em todas as regiões do mundo. Foi importante criar uma certa massa crítica de grupos de investigação; agora é importante mantê-la...

O que quer que o mundo saiba sobre a SUA ORGANIZAÇÃO:

Financiamos todos os projectos de investigação da LGMD2I que nos possam aproximar de uma cura e apoiamos o diagnóstico em grande escala. Acreditamos que o tratamento/cura adequado para a 2I será uma combinação de modalidades que irão corrigir o gene defeituoso e ajudar a reverter os danos causados aos músculos. Qualquer laboratório que possua conhecimentos de investigação e tecnologias que possam ser aplicadas no desenvolvimento de um tratamento para a LGMD2I deve contactar-nos.

COMO É QUE AS PESSOAS SE PODEM ENVOLVER NO APOIO À SUA ORGANIZAÇÃO:

Qualquer pessoa que tenha informações sobre a doença ou que esteja interessada em encontrar uma cura é bem-vinda a entrar em contacto connosco.

QUAL É A MELHOR FORMA DE CONTACTAR A SUA ORGANIZAÇÃO:

Para mais informações, contactar: Dr. Jean-Pierre Laurent, responsável pelo programa, por correio eletrónico: jpl@lgmd2ifund.org