LGMD "Entrevista em destaque sobre pesquisa"

INVESTIGADOR DE LGMD: Rita Perlingeiro

Filiação: Universidade de Minnesota

Função ou cargo:  Professor de Medicina

Que educação e formação teve para chegar à sua posição atual?

Doutoramento em Fisiologia pela Universidade de Campinas (UNICAMP) em São Paulo, Brasil, seguido de estudos de pós-doutoramento no Whitehead Institute do MIT, Cambridge-MA.

O que o levou a seguir uma carreira de investigação e a estudar a distrofia muscular em particular?

Desde criança que queria ser cientista. Ao longo da minha carreira, a principal motivação tem sido o desejo de causar impacto na vida das pessoas através da nossa investigação.

Que temas estão a estudar?

O principal tópico de investigação no nosso laboratório é o desenvolvimento de terapias baseadas em células estaminais para as distrofias musculares, o que inclui uma melhor compreensão da assinatura molecular dos progenitores miogénicos derivados de células estaminais pluripotentes e das células estaminais enxertadas, os sinais que permitem que estas células se alojem nos músculos doentes após o transplante sistémico e promovam a regeneração muscular, correção genética de células estaminais pluripotentes induzidas (iPS) específicas de doentes com LGMD para avaliar o potencial de uma terapia autóloga baseada em células estaminais, e estudos de otimização para a escalabilidade, fabrico e segurança de progenitores miogénicos derivados de células estaminais pluripotentes para aplicações terapêuticas.

Como é que o seu trabalho vai ajudar os doentes? É de natureza mais científica ou poderá tornar-se um tratamento para as LGMD ou para os médicos em geral?

Quando começámos estes estudos em 2004, eram puramente de ciência básica, mas à medida que avançámos na nossa investigação ao longo dos anos, sentimos que estamos agora muito mais perto de traduzir esta abordagem num potencial tratamento para a LGMD e outras doenças médicas. Tivemos uma reunião pré-IND com a FDA em 2017 para alinhar os nossos objectivos a curto e longo prazo.

O que gostaria que os doentes e outras pessoas interessadas na LGMD soubessem sobre a investigação (os seus próprios projectos e a área em geral)?

Existem muitos obstáculos e muitas incógnitas no caminho para a introdução de um novo tratamento terapêutico para os testes de DM, mas o nosso laboratório e outros estão a trabalhar sem medo para atingir este objetivo.

O que o inspira a continuar a trabalhar neste domínio?

A possibilidade de o nosso trabalho poder fazer a diferença na vida dos doentes com DM.

Como é que os doentes o podem encorajar e ajudar no seu trabalho?

A força e a esperança dos doentes de MD dão-nos constantemente um grande incentivo. Ao longo dos anos, os doentes têm ajudado o nosso trabalho através da doação de tecidos e do apoio financeiro e estamos gratos pelo seu apoio.

 

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* Para saber mais sobre a distrofia muscular da cintura escapular (LGMD), visite o nosso sítio Web em: https://lgmd-info.org