Сессия по разработке лекарственных препаратов под внешним руководством с ориентацией на пациента, посвященная LGMD

• Что будет происходить в процессе разработки лекарств, ориентированных на пациента, под внешним руководством (EL-PFDD) встреча? Эта важная и грандиозная работа даст возможность людям, у которых диагностирована мышечная дистрофия конечностей 2A, 2C, 2D, 2E, 2F и 2I типов, рассказать FDA и другим заинтересованным сторонам о своем опыте и проблемах жизни с LGMD.
• Где будет проходить встреча? Встреча будет проходить виртуально и в прямом эфире. Участники смогут наблюдать за происходящим.
• Как я могу принять участие? До начала мероприятия вы сможете принять участие в опросах и рассказать о своих потребностях как человека, живущего с LGMD. В день встречи мы услышим несколько предварительно записанных выступлений пациентов. Вы также сможете принять участие в опросе, отвечая на вопросы в прямом эфире, а также позвонив или написав свои комментарии. Мы хотим, чтобы ваши голоса были услышаны!
• Что мы надеемся получить? Заседание EL-PFDD призвано вовлечь пациентов в обсуждение и выяснить их уникальные точки зрения. Получив эту информацию, мы сможем обеспечить грамотную разработку и пересмотр терапии LGMD, отвечающей потребностям и ожиданиям нашего сообщества пациентов. Итоги встречи будут подведены в отчете "Голос пациента". Отчет, а также запись встречи будут доступны для общественности.

Обратите внимание, что это первоначальное начинание представляет собой Фазу 1 и будет включать шесть подтипов LGMD. Мы ожидаем, что на будущих встречах EL-PFDD FDA и другие заинтересованные стороны смогут представить дополнительные подтипы LGMD.