ИССЛЕДОВАТЕЛЬ-ПРАКТИК:   Доктор Пиа Элустондо

Принадлежность:  AGADA Biosciences

Роль или должность:  Директор по исследованиям

Какое образование и подготовку вы прошли, чтобы занять свою нынешнюю должность?

У меня широкий кругозор: я изучал биохимию и механизмы заболеваний человека во время учебы в бакалавриате и магистратуре. Во время постдокторантуры я занималась изучением функции митохондрий в моделях инсульта и нейродегенеративных заболеваний (Ниманн-Пик), а затем присоединилась к сообществу специалистов по мышечной дистрофии. Я хотел расширить свой опыт и распространить его на другие заболевания, такие как мышечные дистрофии, и в 2018 году я присоединился к компании AGADA Biosciences, которая специализируется на нервно-мышечных дистрофиях. Я начала с должности научного сотрудника и быстро доросла до директора по исследованиям. В своей роли я руковожу учеными-исследователями, работающими над моделями мышей и зебрафишей, страдающих мышечной дистрофией.

Что привело вас к карьере исследователя и, в частности, к изучению мышечной дистрофии?

Любопытство привело меня к исследованиям, а интерес к биологии митохондрий связал меня с мышечной дистрофией, потому что митохондрии играют важную роль в работе мышц, и если они не работают должным образом, это может привести к мышечной слабости и усталости. Компания AGADA Biosciences была создана специально для того, чтобы способствовать разработке лекарств для лечения редких мышечных заболеваний, включая LGMD. Одной из целей AGADA является подготовка и развитие научных кадров, специализирующихся на мышечной дистрофии. Карьера в области исследований мышечной дистрофии и обучение ученых в этой области соответствуют моим карьерным целям.

Какие темы вы изучаете?

Мы изучаем причины, которые приводят к дисфункции мышц при мышечных дистрофиях. Мы создаем и систематически характеризуем развитие болезни и эффективность лекарств на животных моделях, включая мышей и зебрафиш. Нашей целью является скрининг и выявление вмешательств (лекарств, генной терапии, биопрепаратов и т.д.), которые потенциально могут улучшить функцию мышц при этих заболеваниях. Кроме того, мы изучаем биохимические показатели для оценки эффективности лекарств у пациентов, участвующих в клинических испытаниях мышечной дистрофии.

Как ваша работа поможет пациентам? Это больше научная работа, или она может стать методом лечения LGMDили MDв целом?

Мы стремимся найти безопасные и эффективные вмешательства на животных моделях мышечных дистрофий. Мы хотим получить данные, которые позволят безопасно перевести препарат в клинические испытания на людях. Некоторые из наших исследований носят научный характер, но наша конечная цель - использовать их результаты в качестве биомаркеров прогрессирования заболевания и ответа на терапию.

Что бы вы хотели, чтобы пациенты и другие люди, интересующиеся ЛГМД, знали об исследованиях (ваших собственных проектах и об этой области в целом)?

Мы хотим, чтобы пациенты знали, что научное сообщество добилось значительного прогресса в поиске методов лечения мышечных дистрофий, таких как МДД. Это дает нам уверенность в том, что можно добиться такого же прогресса в поиске эффективных методов лечения LGMD. В наших собственных исследованиях используются новейшие технологии, такие как CRISPR, для создания моделей зебрафиш для LGMD, которые позволят быстро и с минимальными затратами проводить испытания лекарств.

Что вдохновляет вас продолжать работать в этой области?

Я хочу, чтобы качество жизни пациентов и тех, кто за ними ухаживает, улучшилось; именно это вдохновляет меня на продолжение исследований.

Как пациенты могут поощрять вас и помогать вашей работе?

Пациенты поддерживают эти инициативы, участвуя в клинических испытаниях, повышая осведомленность и проводя сбор средств. Это очень мотивирует меня и, я бы сказал, все исследовательское сообщество.